Giá Larimar Therapeutics Inc (LRMR)

Larimar Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, hoạt động trong lĩnh vực nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị mới cho các rối loạn ty thể và bệnh teo tiểu não Friedreich (Friedreich's ataxia). Công ty có trụ sở tại Bala Cynwyd, Pennsylvania và hiện có 65 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu (IPO) vào ngày 19 tháng 6 năm 2014. Công ty tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các căn bệnh hiếm gặp phức tạp bằng nền tảng công nghệ peptide xâm nhập tế bào (CPP) mới của mình. Sản phẩm dẫn đầu của công ty, nomlabofusp, là một loại protein tái tổ hợp dạng tiêm dưới da, được thiết kế để cung cấp frataxin mô (FXN), một loại protein thiết yếu, đến ty thể của bệnh nhân mắc bệnh Friedreich's ataxia (FA). FA là một căn bệnh hiếm gặp, tiến triển và gây tử vong, trong đó bệnh nhân không thể sản xuất đủ FXN do một bất thường di truyền. Nền tảng CPP của công ty, cho phép phân tử trị liệu vượt qua màng tế bào để tiếp cận các mục tiêu bên trong tế bào, có tiềm năng giúp điều trị các căn bệnh hiếm và bệnh hiếm khác. Công ty dự định sử dụng nền tảng độc quyền này để nhắm tới các bệnh lý hiếm gặp khác có đặc điểm là thiếu hụt hoặc thay đổi nội dung hoặc hoạt động bên trong tế bào.