라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc.)는 임상 단계의 바이오제약 회사로, 미토콘드리아 장애 및 프리드리히 실조증(Friedreich's ataxia) 치료를 위한 신약의 연구, 개발 및 상업화에 주력하고 있습니다. 본사는 펜실베니아주 발라 신위드(Bala Cynwyd)에 소재하고 있으며 현재 상근직 직원 65명을 고용하고 있습니다. 회사는 2014년 6월 19일에 기업 공개(IPO)를 했습니다. 회사는 자체 개발한 세포 투과 펩타이드(CPP) 기술 플랫폼을 활용하여 복잡한 희귀 질환으로 고통받는 환자들을 위한 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 회사의 주력 파이프라인인 노블라보푸스(nomlabofusp)는 피하 주사용 재조합 융합 단백질로서, 프리드리히 실조증(FA) 환자의 미토콘드리아에 필수 단백질인 조직 프라탁신(FXN)을 전달하는 것을 목표로 합니다. FA는 유전적 이상으로 인해 환자가 충분한 FXN을 생성할 수 없는 드문 진행성 치명 질환입니다. 세포막을 통과하여 세포 내 표적에 도달할 수 있는 치료 분자를 가능하게 하는 CPP 플랫폼은 다른 희귀 및 고아 질환 치료에도 잠재력을 가지고 있습니다. 회사는 자체 특허 기술 플랫폼을 활용하여 세포 내 물질 또는 활성의 결핍 또는 변화로 인한 추가 고아 질환을 타겟팅할 계획입니다.