Larimar Therapeutics Inc (LRMR) Ganando

Larimar Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica que se dedica a la investigación, desarrollo y comercialización de terapias novedosas para trastornos mitocondriales y la ataxia de Friedreich. La empresa tiene su sede en Bala Cynwyd, Pensilvania, y cuenta actualmente con 65 empleados a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 19 de junio de 2014. La empresa se centra en el desarrollo de tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras complejas utilizando su novedosa plataforma tecnológica de péptidos penetrantes en células (CPP). El principal producto en fase de desarrollo, nomlabofusp, es una proteína de fusión recombinante administrada por vía subcutánea diseñada para entregar frataxina tisular (FXN), una proteína esencial, a las mitocondrias de los pacientes con ataxia de Friedreich (FA). FA es una enfermedad rara, progresiva y mortal en la que los pacientes no pueden producir suficiente FXN debido a una anomalía genética. Su plataforma CPP, que permite que una molécula terapéutica cruce la membrana celular para alcanzar objetivos intracelulares, tiene el potencial de posibilitar el tratamiento de otras enfermedades raras y huérfanas. La empresa tiene previsto utilizar su plataforma propia para atacar otras indicaciones huérfanas caracterizadas por deficiencias o alteraciones en el contenido o actividad intracelular.