Giá Abeona Therapeutics Inc (ABEO)

Abeona Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, chuyên phát triển các phương pháp điều trị gen cho các bệnh hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Công ty có trụ sở chính tại Cleveland, bang Ohio và hiện có 136 nhân viên toàn thời gian. Sản phẩm ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) của công ty là một liệu pháp gen sử dụng tế bào tự thân để điều trị vết thương ở người lớn và trẻ em bị bệnh biểu bì bóng nước loạn dưỡng lặn. Cơ sở sản xuất đạt tiêu chuẩn cGMP tích hợp hoàn chỉnh cho liệu pháp tế bào và gen tại Cleveland, bang Ohio là cơ sở sản xuất thương mại cho ZEVASKYN. Danh mục phát triển của công ty còn có các liệu pháp điều trị gen dựa trên virus adeno liên hợp (AAV) dành cho các bệnh về mắt có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Các capsid AAV của công ty đang được đánh giá để cải thiện các đặc tính hướng mô (tropism) cho nhiều bệnh hiểm nghèo khác nhau. Các chương trình trong quy trình phát triển gồm có ABO-504 (bệnh Stargardt), ABO-503 (bệnh võng mạc rách liên kết X), ABO-505 (teo dây thần kinh thị giác trội tự phát), UX111 (hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA)), TSHA-102 (hội chứng Rett) và TSHA-118 (bệnh Batten sơ sinh (bệnh CLN1)).