아베오나 세라퓨틱스, Inc.는 중증 및 생명을 위협하는 희귀 질환 치료를 위한 유전자 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오의약품 회사입니다. 본사는 오하이오 주 클리블랜드에 위치하고 있으며 현재 136명의 상주직원을 고용하고 있습니다. 해당 회사의 ZEVASKYN (prademagene zamikeracel)은 열성형 영양성 표피수포증(EB)으로 인한 상처를 앓고 있는 성인 및 소아 환자 치료를 위한 자가 세포 기반 유전자 치료제입니다. 클리블랜드, 오하이오 소재의 자체 통합형 세포 및 유전자 치료제 cGMP 제조 시설은 ZEVASKYN 상업 생산을 위한 제조 현장으로 활용되고 있습니다. 또한 연구 파이프라인으로는 높은 미충족 의료 수요를 가진 안과 질환을 치료하기 위한 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제가 포함되어 있습니다. 해당 회사의 AAV 캡시드는 다양한 치명적인 질환에서 조직 특이성을 개선하기 위한 평가가 진행 중입니다. 주요 파이프라인 프로그램으로는 ABO-504 (스타가르트병), ABO-503 (X연쇄성 망막층분리증), ABO-505 (상염색체 우성 유전성 시신경위축증), UX111 (산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)), TSHA-102 (레트증후군), TSHA-118 (유아형 배튼병(CLN1 질환))이 포함됩니다.