Abeona Therapeutics Inc (ABEO) Gagner

Abeona Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour le traitement de maladies rares graves et potentiellement mortelles. L'entreprise est basée à Cleveland, dans l'Ohio, et emploie actuellement 136 personnes à temps plein. Le produit ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) est une thérapie génique autologue cellulaire destinée au traitement des plaies chez les adultes et les patients pédiatriques atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. Son installation intégrée de fabrication conforme aux bonnes pratiques de fabrication (cGMP) pour thérapies cellulaires et géniques située à Cleveland, dans l'Ohio, sert de site de production commerciale du ZEVASKYN. Son portefeuille de développement comprend des thérapies géniques basées sur des virus adéno-associés (AAV) pour des maladies ophtalmologiques présentant un fort besoin médical non satisfait. Ses capsides AAV font l'objet d'évaluations afin d'améliorer leurs profils de tropisme pour diverses maladies dévastatrices. Ses programmes en cours de développement incluent ABO-504 (maladie de Stargardt), ABO-503 (rétinoschisis liée au chromosome X), ABO-505 (atrophie optique autosomique dominante), UX111 (syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)), TSHA-102 (syndrome de Rett) et TSHA-118 (maladie de Batten infantile (maladie CLN1)).