Một loại thuốc viên mới từ Revolution Medicines giúp tăng gấp đôi thời gian sống sót trung bình cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy đang chứng kiến nhu cầu chưa từng có khi các phòng khám tranh nhau tiếp cận sớm trước khi FDA có thể phê duyệt trong năm nay.
(P1) Một loại thuốc viên thử nghiệm từ Revolution Medicines (RVMD) giúp kéo dài gần gấp đôi thời gian sống sót ở những bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển đang tạo ra một tiêu chuẩn chăm sóc tiềm năng mới cho một trong những loại ung thư nguy hiểm nhất. Loại thuốc này, daraxonrasib, nhắm vào một đột biến di truyền có mặt trong khoảng 90% các trường hợp ung thư tuyến tụy, một lĩnh vực vốn ít có tiến triển trong nhiều thập kỷ.
(P2) "Gấp đôi thời gian sống sót so với phương pháp hóa trị tốt nhất hiện nay là một vấn đề lớn," Tiến sĩ Gulam Manji, đồng giám đốc trung tâm tuyến tụy tại Columbia/New York-Presbyterian, cho biết trong một cuộc phỏng vấn với Reuters. "Nó không phải là một phương thuốc chữa khỏi hoàn toàn, nhưng tôi nghĩ loại thuốc này là một bước đột phá mới mà chúng ta có thể dựa vào để phát triển thêm."
(P3) Trong một thử nghiệm lâm sàng gần đây, những bệnh nhân được điều trị bằng daraxonrasib có thời gian sống sót tổng thể trung bình là 13,2 tháng, so với chỉ 6,7 tháng đối với những người nhận hóa trị tiêu chuẩn. Kết quả này đã thúc đẩy Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp quyền xem xét nhanh cho loại thuốc này và cho phép thực hiện chương trình mở rộng tiếp cận vào ngày 1 tháng 5, cho phép một số bệnh nhân nhận thuốc miễn phí trước khi được phê duyệt chính thức.
(P4) Nhu cầu mãnh liệt từ bệnh nhân và phòng khám báo hiệu một tiềm năng trở thành 'bom tấn' cho Revolution Medicines, một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Redwood City, California. Với khoảng 67.000 trường hợp ung thư tuyến tụy mới được chẩn đoán tại Hoa Kỳ hàng năm, việc ra mắt thành công daraxonrasib có thể tạo ra doanh thu hàng tỷ đô la và thiết lập công ty như một thế lực lớn trong lĩnh vực ung thư, mặc dù quỹ dự trữ tiền mặt của công ty chưa được tiết lộ.
Trong nhiều thập kỷ, các nhà khoa học đã coi protein KRAS, loại protein có đột biến thúc đẩy sự phát triển của hầu hết các loại ung thư tuyến tụy, là một mục tiêu "không thể dùng thuốc" do bề mặt trơn nhẵn của nó. Các nhà nghiên cứu tại Đại học California, San Francisco và Đại học Harvard đã phát triển một phương pháp tiếp cận mới, tạo ra một loại thuốc về cơ bản hoạt động như một loại "keo" để vô hiệu hóa protein bất thường. Daraxonrasib là một trong những loại thuốc đầu tiên sử dụng thành công cơ chế này.
Sự phát triển này đã được so sánh với việc phá vỡ kỷ lục chạy một dặm trong bốn phút trong nghiên cứu ung thư, mở ra một mặt trận mới trong cuộc chiến chống lại các khối u rắn. Các công ty khác đã bắt đầu xây dựng dựa trên bước đột phá này. Tango Therapeutics (TNGX) đang tích cực tuyển chọn bệnh nhân trong một thử nghiệm kết hợp thuốc vopimetostat của họ với các chất ức chế RAS như daraxonrasib, với hy vọng tạo ra các liệu pháp kết hợp hiệu quả hơn nữa cho ung thư tuyến tụy và ung thư phổi.
Đối với những bệnh nhân như David Stockton, người được chẩn đoán mắc ung thư tuyến tụy ba năm trước, loại thuốc này đã thay đổi cuộc đời. "Ngay khi tôi được chẩn đoán... tôi đã nghĩ đó là một án tử hình," Stockton nói. Ông báo cáo rằng các tác dụng phụ, chủ yếu là phát ban da và các vấn đề nhỏ về dạ dày, là tối thiểu so với tình trạng bệnh lý thần kinh và buồn nôn do hóa trị.
Mặc dù không phải là thuốc chữa khỏi hoàn toàn, nhưng thời gian sống sót kéo dài và chất lượng cuộc sống cao hơn mang lại hy vọng mới. "Nếu tôi có thể sống thêm sáu, chín, mười hai tháng nữa, tôi có thể sẽ chờ được đến điều tuyệt vời tiếp theo," Stockton nói. Cảm xúc này được phản ánh tại các phòng khám, nơi đã chứng kiến một "luồng yêu cầu khổng lồ từ bệnh nhân" kể từ khi kết quả thử nghiệm được công bố, theo Tiến sĩ Daniel King tại Trung tâm Ung thư Zuckerberg của Northwell Health.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
