BridgeBio Pharma, Inc. 致力于识别并推进可治疗孟德尔氏疾病患者的变革性药物。公司总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托,目前拥有725名全职员工。公司于2019年6月27日上市。公司发现、创造、测试并提供用于治疗遗传疾病患者的变革性药物。其研发项目管线涵盖从早期科学到高级临床试验的多个阶段,其中包括:Attruby,一种口服小分子接近完全转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM);Beyonttra用于治疗TTR淀粉样变性病;低剂量Infigratinib,一种口服的FGFR1-3选择性酪氨酸激酶抑制剂(TKI),用于治疗患有软骨发育不全和软骨发育低下症的儿童;Encaleret,一种口服的小分子钙敏感受体(CaSR)拮抗剂,正开发用于治疗常染色体显性低钙血症1型(ADH1);以及用于治疗2I型肢带型肌营养不良症的BBP-418和BBP-812。公司还针对Canavan病进行BBP-812的1/2期研究(CANaspire)...