BridgeBio Pharma, Inc.는 멘델 유전병(Mendelian diseases)으로 고통받는 환자들을 치료하기 위한 혁신적인 의약품을 발굴하고 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사는 캘리포니아주 팔로알토에 본사를 두고 있으며 현재 전임직원 725명을 고용하고 있습니다. 회사는 2019년 6월 27일 IPO를 진행했습니다. 유전 질환 환자를 위한 의약품을 발견하고, 개발하며, 시험하고, 공급하는 것을 목표로 하고 있습니다. 개발 중인 파이프라인은 초기 연구 단계부터 임상시험 후기 단계까지 다양하게 구성되어 있으며, 여기에는 야생형 또는 변이형 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 경구용 소분자 근전체 트랜스티레틴(TTR) 안정제 '애트루비(Attruby)', TTR 아밀로이드증 치료제 '베욘트라(Beyonttra)', 연골형성불전증 및 하이포콘드롤라지아를 가진 어린이 치료를 위한 경구용 FGFR1-3 선택적 티로신 키나아제 억제제(TKI) 저용량 인피그라티닙, 자가우성 저칼슘혈증 1형(ADH1) 치료를 위해 개발 중인 경구용 소분자 칼슘 감지 수용체(CaSR) 길항제 '엔카레렛(Encaleret)', 그리고 제2I형 사지절대근이영양증 치료제 BBP-418이 포함됩니다. 또한 회사는 카난병(Canavan disease) 치료를 위한 BBP-812의 1/2상 연구(CANaspire)를 진행하고 있습니다.