REGENXBIO, Inc.는 임상 단계의 생명공학 회사로, 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 유전자 치료제의 개발, 상용화 및 라이선스 사업을 하고 있습니다. 이 회사는 메릴랜드 주 록빌에 본사를 두고 있으며 현재 상시직 직원 353명을 고용하고 있습니다. 해당 회사는 2015년 9월 17일에 기업공개(IPO)를 하였습니다. 회사는 자체 고유의 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료 전달 플랫폼인 NAV 기술 플랫폼을 이용하여 유전병 치료를 위한 유전자 치료 프로그램 파이프라인을 개발해 왔습니다. 회사는 자체 개발 파이프라인에 있어 망막질환, 신경근육질환, 신경퇴행성질환의 세 분야에 중점을 두고 있습니다. 회사의 연구 단계에 있는 AAV 치료제로는 ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121, RGX-111이 있습니다. 회사는 애브비(AbbVie)와 협력하여 습성 노화 관련 황반변성, 당뇨병성 망막병증(DR) 및 시력 상실을 특징으로 하는 기타 만성 망막 질환으로 인해 영향을 받는 대규모 환자 집단 치료를 위한 ABBV-RGX-314를 개발하고 있습니다. RGX-202는 뒤셴 근이영양증(Duchenne) 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사는 뮤코다당류축적증 II형(MPS II)이라는 진행성 신경퇴행성 라이소좀 저장질환 치료를 위해 RGX-121을 개발하고 있습니다.