Regenxbio Inc (RGNX) Tài chính

REGENXBIO, Inc. là một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, hoạt động trong lĩnh vực phát triển, thương mại hóa và cấp phép điều trị gen bằng virus adeno liên quan tái tổ hợp (rAAV). Công ty có trụ sở chính tại Rockville, Maryland và hiện có 353 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã thực hiện IPO vào ngày 17 tháng 9 năm 2015. Công ty đã phát triển một loạt chương trình trị liệu gen dựa trên nền tảng vận chuyển trị liệu gen AAV độc quyền của mình (Nền tảng Công nghệ NAV) nhằm điều trị các bệnh di truyền. Công ty tập trung vào các chương trình đang phát triển nội bộ trong ba lĩnh vực: các bệnh võng mạc, cơ - thần kinh và thoái hóa thần kinh. Các thuốc điều trị AAV đang nghiên cứu của công ty bao gồm ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121 và RGX-111. Công ty đang phát triển ABBV-RGX-314 hợp tác với AbbVie để điều trị cho các nhóm bệnh nhân lớn bị thoái hóa điểm vàng do tuổi tác dạng ướt, bệnh võng mạc đái tháo đường (DR) và các bệnh võng mạc mãn tính khác gây suy giảm thị lực. Công ty đang nghiên cứu phát triển RGX-202 để điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne). Công ty đang phát triển RGX-121 để điều trị bệnh Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), một rối loạn tích trữ lysosome tiến triển và gây thoái hóa thần kinh.