Regenxbio Inc (RGNX) Gagner

REGENXBIO, Inc. est une entreprise biotechnologique en phase clinique qui se consacre au développement, à la commercialisation et à la licence de thérapies géniques recombinantes à base de virus adéno-associés (AAV). Le siège social de l'entreprise est situé à Rockville, dans le Maryland, et elle emploie actuellement 353 personnes à temps plein. L'entreprise a fait son introduction en bourse le 17 septembre 2015. La société a développé un ensemble de programmes de thérapie génique en utilisant sa plateforme propriétaire de délivrance de thérapie génique par le virus adéno-associé (NAV Technology Platform) pour traiter des maladies génétiques. L'entreprise concentre son développement interne sur trois domaines principaux : les maladies rétiniennes, neuromusculaires et neurodégénératives. Ses traitements expérimentaux à base d'AAV incluent ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121 et RGX-111. L'entreprise développe ABBV-RGX-314 en collaboration avec AbbVie pour traiter de larges populations de patients touchés par la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide, la rétinopathie diabétique (DR) et d'autres maladies rétiniennes chroniques caractérisées par une perte visuelle. La société développe RGX-202 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). La société développe RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), une maladie lysosomale progressive neurodégénérative.