Denali Therapeutics, Inc.는 신경퇴행성 질환을 위한 제품 후보군의 개발 및 상용화를 목표로 하는 바이오의약품 회사입니다. 본사는 캘리포니아 주 사우스 샌프란시스코에 소재하고 있으며 현재 422명의 정규직 직원을 고용하고 있습니다. 이 회사는 2017년 12월 8일에 기업 공개(IPO)를 하였습니다. 회사는 신경퇴행성 질환과 라이소좀 저장 질환 치료를 목표로 혈액-뇌 관문(BBB)을 통과하도록 설계된 다양한 제품 후보군의 개발에 중점을 두고 있습니다. BBB 통과라는 과제를 해결하기 위해 회사는 '트랜스포트 차량(TransportVehicle, TV)'이라는 기술을 개발하였습니다. 고도로 발전된 TV 기술이 적용된 프로그램으로는 점액다당류증 II형(MPS II 또는 헌터 증후군) 치료를 위한 티비덴오후스 알파(tividenofusp alfa, DNL310, ETV:IDS)가 있습니다. 또한 TV 기술이 적용된 임상 개발 포트폴리오에는 MPS IIIA(Sanfilippo 증후군) 치료를 위한 DNL126 (ETV:SGSH)과 전두측두엽 치매-그라뉼린(FTD-GRN) 치료를 위한 DNL593 (PTV:PGRN)이 포함됩니다. 소분자 물질의 임상 개발 포트폴리오에는 파킨슨병 치료를 위한 BIIB122/DNL151(LRRK2 저해제)과 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 DNL343(소분자 eIF2B 활성제)가 있습니다. 또한 회사는 종양학, 염증 및 기타 질환 분야의 연구 프로그램도 진행하고 있습니다.