Denali Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique qui développe et commercialise un portefeuille de candidats-médicaments pour les maladies neurodégénératives. Le siège social de l'entreprise est situé à South San Francisco, en Californie, et elle emploie actuellement 422 personnes à plein temps. L'entreprise a fait son introduction en bourse le 8 décembre 2017. Elle concentre ses efforts sur le développement d'un vaste portefeuille de candidats-médicaments conçus pour franchir la barrière hémato-encéphalique (BHE) afin de traiter les maladies neurodégénératives et les maladies lysosomales de stockage. L'entreprise a mis au point une technologie appelée TransportVehicle (TV) pour surmonter les défis posés par la BHE. Son programme avancé basé sur la technologie TV est le tividenofusp alfa (DNL310, ETV:IDS), qui pourrait traiter la mucopolysaccharidose de type II (MPS II ou syndrome de Hunter). Le portefeuille de développement clinique basé sur la technologie TV comprend également le DNL126 (ETV:SGSH) pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (syndrome de Sanfilippo) et le DNL593 (PTV:PGRN) pour la démence frontotemporale liée à la granuline (FTD-GRN). Le portefeuille de développement clinique basé sur des petites molécules comprend le BIIB122/DNL151 (inhibiteur de la LRRK2), indiqué dans la maladie de Parkinson, ainsi que le DNL343 (activateur de l'eIF2B), destiné au traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). En outre, l'entreprise explore également des programmes dans les domaines de l'oncologie, de l'inflammation et d'autres maladies.