BridgeBio Pharma, Inc. se dedica a identificar y desarrollar medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades mendelianas. La compañía tiene su sede en Palo Alto, California, y actualmente emplea a 725 trabajadores a tiempo completo. La empresa realizó su oferta pública inicial (IPO) el 27 de junio de 2019. Descubre, crea, prueba y distribuye medicamentos transformadores para tratar a pacientes con enfermedades genéticas. Su cartera de programas de desarrollo abarca desde investigaciones iniciales hasta ensayos clínicos avanzados, e incluye Attruby, una molécula pequeña oral que estabiliza casi por completo la transtirretina (TTR), para el tratamiento de la cardiomiopatía por amiloidosis mediada por transtirretina de tipo salvaje o variante (ATTR-CM); Beyonttra para el tratamiento de la amiloidosis por TTR; Infigratinib en dosis baja, un inhibidor selectivo oral de tirosina quinasa FGFR1-3 (TKI) para el tratamiento de niños con acondroplasia e hiponcondroplasia; Encaleret, una molécula pequeña oral antagonista del receptor sensor del calcio (CaSR), que está desarrollando para el tratamiento de la hipocalcemia autosómica dominante tipo 1 (ADH1); y BBP-418, para el tratamiento de la distrofia muscular de cintura tipo 2I. La compañía también está llevando a cabo un estudio fase 1/2 (CANaspire) con BBP-812 para la enfermedad de Canavan.