Regenxbio Inc（RGNX）价格

REGENXBIO, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，主要从事重组腺相关病毒基因疗法的开发、商业化和授权。公司总部位于马里兰州罗克维尔，目前拥有353名全职员工。该公司于2015年9月17日首次公开募股（IPO）。公司利用其专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗递送平台（NAV技术平台）开发了一系列基因治疗项目，以应对遗传性疾病。公司专注于三个领域的内部开发管线：视网膜疾病、神经肌肉疾病和神经退行性疾病。其研究中的AAV治疗药物包括ABBV-RGX-314、RGX-202、RGX-121和RGX-111。公司正与艾伯维（AbbVie）合作开发ABBV-RGX-314，用于治疗因湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变（DR）及其他导致视力丧失的慢性视网膜疾病影响的广大患者群体。公司正在开发RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）。公司正在开发RGX-121用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II），这是一种渐进性的神经退行性溶酶体贮积障碍。