Neurogene Inc（NGNE）价格

Neurogene, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于罕见神经系统疾病的基因药物产品组合。公司总部位于纽约市，目前拥有107名全职员工。该公司于2014年3月7日上市。通过其专有的转基因调控技术——构建调节表达衰减技术（EXACT），公司正在构建用于治疗罕见神经系统疾病的基因药物产品组合，这些疾病目前尚无其他有效治疗方法。其临床阶段项目NGN-401利用EXACT平台，正在开发用于治疗雷特综合征（Rett syndrome）的疗法，该疾病患者存在显著未满足的医疗需求，且最终会发展为严重的神经和身体障碍以及早逝。NGN-401正在一项1/2期开放标签、多中心临床试验中对患有雷特综合征的女性患者进行评估，该试验评估通过一次性脑室内（ICV）手术递送的两个剂量的NGN-401的安全性、耐受性和疗效。此外，公司还在开发NGN-101用于治疗CLN5型巴滕病（Batten disease）。