Precio Neurogene Inc (NGNE)

Neurogene, Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica que se dedica al desarrollo de una cartera de medicamentos genéticos para enfermedades neurológicas raras. La compañía tiene su sede en la ciudad de Nueva York, Nueva York, y actualmente emplea a 107 trabajadores a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 7 de marzo de 2014. A través de su tecnología patentada de regulación de transgenes, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), la compañía está desarrollando una cartera de medicamentos genéticos para enfermedades neurológicas raras con necesidades médicas no cubiertas que no pueden abordarse mediante terapia génica convencional. Su programa en fase clínica, NGN-401, utiliza la plataforma EXACT y se encuentra en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Rett, una enfermedad que afecta a una población de pacientes con una necesidad médica significativa insatisfecha y que finalmente progresa hacia discapacidades neurológicas y físicas graves y muerte prematura. NGN-401 se está evaluando en pacientes femeninas con síndrome de Rett en un ensayo clínico abierto, multicéntrico, Fase 1/2, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dos dosis de NGN-401 administradas mediante un procedimiento intraventricular cerebral (ICV) único. La compañía también está desarrollando NGN-101 para el tratamiento de la enfermedad de Batten tipo CLN5.