Neurogene Inc(NGNE) 가격

Neurogene, Inc.는 희귀 신경 질환 치료를 위한 유전자 의학 제품 포트폴리오 개발에 주력하고 있는 임상 단계의 생명공학 회사입니다. 본사는 뉴욕 시 뉴욕에 소재하고 있으며 현재 107명의 정규직 직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2014년 3월 7일에 IPO를 진행했습니다. 사유 전사 조절 기술인 EXACT (유전자 발현 조절을 위한 컨스트럭트 튜닝, Expression Attenuation via Construct Tuning)를 통해 회사는 기존의 유전자 치료법으로 해결할 수 없었던 높은 미충족 수요를 가진 희귀 신경 질환 치료를 위한 유전자 의학 제품 포트폴리오를 구축하고 있습니다. 임상 단계 프로그램인 NGN-401은 EXACT 플랫폼을 활용하여 레트증후군 치료를 개발 중이며, 이 질병은 중대한 미충족 수요를 가진 질환으로, 궁극적으로 상당한 신경학적·신체적 장애 및 조기 사망으로 진행됩니다. NGN-401은 단일 차수의 뇌실내(ICV) 절차로 투여되는 두 가지 용량의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 1/2상 개방형 다기관 임상시험에서 여성 레트증후군 환자 대상으로 평가되고 있습니다. 또한 회사는 CLN5 바튼병 치료를 위한 NGN-101도 개발 중입니다.