Larimar Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于新型线粒体疾病和弗里德赖希共济失调（Friedreich's ataxia）治疗药物的研究、开发和商业化。该公司总部位于宾夕法尼亚州巴尔的摩辛伍德，目前拥有65名全职员工，并于2014年6月19日成功上市。公司专注于利用其新型细胞穿透肽（CPP）技术平台，开发针对复杂罕见疾病患者的治疗方案。其核心候选产品nomlabofusp是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将一种关键蛋白——组织富马酸还原酶（FXN）输送至弗里德赖希共济失调（FA）患者的线粒体中。FA是一种罕见、进行性且致死的疾病，由于基因异常，患者无法产生足够的FXN。公司的CPP平台使治疗分子能够穿越细胞膜以作用于细胞内靶点，该技术具有治疗其他罕见病和孤儿病的潜力。公司计划利用其专有平台，针对因细胞内物质或活性缺乏或改变而导致的其他罕见孤儿病适应症进行开发。
