Fulcrum Therapeutics股价暴跌50%，FDA因癌症安全风险叫停其镰状细胞药物pociredir

Fulcrum Therapeutics Inc.股价于6月1日暴跌50%，此前美国食品药品监督管理局（FDA）因癌症安全风险迫使该公司放弃其主要镰状细胞药物pociredir。

Truist分析师Gregory Renza表示，监管机构未对PRC2蛋白复合物的不同亚基加以区分，而是将整个复合物视为具有系统性癌症风险。

这一决定是在FDA反馈称所有靶向PRC2复合物的药物都存在类似的恶性肿瘤风险之后做出的，此前Ipsen SA的癌症药物Tazverik已于今年早些时候在全球范围内撤回。Fulcrum曾辩称pociredir靶向的是该复合物的不同组分，具有独特的风险特征，但FDA驳回了这一区分，并引用了此前临床前的恶性肿瘤信号。

该公司目前面临战略评估，可能导致出售或合并，而该项目终止使得一项2510万美元的设施租赁合同陷入困境。截至3月31日，Fulcrum报告的现金及投资额为3.333亿美元。

此次挫折为镰状细胞药物开发领域的一系列挑战再添一笔。辉瑞公司已于2024年撤回其已获批疗法Oxbryta，并因安全问题停止了相关研究。Pociredir旨在通过靶向PRC2蛋白复合物中的一个关键亚基来提高胎儿血红蛋白水平，该复合物通常会抑制胎儿血红蛋白的产生。

Fulcrum表示，其临床试验中未发现新的安全问题，且该药物已显示出胎儿血红蛋白水平的升高，这有助于降低镰状细胞患者的疾病严重程度。该公司已开始削减成本以节省现金，同时探索战略替代方案。

股价暴跌后，Fulcrum的市值可能已接近或低于其现金储备，使其成为潜在的收购目标。投资者将在未来几周关注任何战略替代方案的公告，包括可能的出售流程。

本文仅供参考，不构成投资建议。