Fulcrum Therapeutics, Inc.는 임상 단계의 생명과학 기업입니다. 회사는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있으며 현재 45명의 상근직 직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2019년 7월 18일에 기업 공개(IPO)를 했습니다. 회사의 주요 임상 프로그램은 유전성 빈혈인 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료를 위한 태아 헤모글로빈의 발현을 증가시키도록 설계된 저분자 화합물인 포시레디르(pociredir)입니다. 회사는 유전자 발현을 조절하여 유전자 발현 이상의 알려진 근본 원인을 치료할 수 있는 약물 표적을 식별하기 위한 기술을 사용하고 있습니다. 제품 파이프라인 외에도 회사는 유전자적으로 정의된 희귀 질환의 알려진 근본 원인을 치료하기 위해 유전자 발현을 조절할 수 있는 세포 내 약물 표적을 체계적으로 식별하고 검증하는 발견 플랫폼을 개발했습니다. 회사는 다이아몬드-블랙번 빈혈(DBA), 슈바흐만-다이아몬드 신증후군, 판코니 빈혈과 같은 유전성 재생불량성 빈혈 치료를 위한 프로그램을 지속적으로 개발하고 있습니다.