Regenxbio Inc (RGNX) 收益

REGENXBIO, Inc. 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於重組腺相關病毒基因療法的開發、商業化和授權。該公司在馬里蘭州羅克維爾設有總部，目前有 353 名全職員工。該公司於 2015 年 9 月 17 日首次公開募股。該公司利用其專有的腺相關病毒 (AAV) 基因治療遞送平台 (NAV Technology Platform)，開發了一系列基因治療項目，以應對遺傳疾病。該公司專注於三個領域的內部研發管道：視網膜疾病、神經肌肉疾病和神經退行性疾病。其研究中的 AAV 治療包括 ABBV-RGX-314、RGX-202、RGX-121 和 RGX-111。該公司正與艾伯維 (AbbVie) 合作開發 ABBV-RGX-314，用於治療因濕性老年黃斑部變性、糖尿病視網膜病變 (DR) 和其他慢性視網膜疾病導致視力喪失的大量患者群體。該公司正在開發 RGX-202 用於治療杜氏肌肉營養不良症 (Duchenne)。該公司正在開發 RGX-121 用於治療第二型黏多醣貯積症 (MPS II)，這是一種進行性神經退行性溶酶體儲積疾病。