Neurogene Inc（NGNE）價格

Neurogene 公司是一家處於臨床階段的生物技術公司，致力於開發用於治療罕見神經系統疾病基因藥物的產品組合。該公司總部位於紐約市，目前有 107 名全職員工。公司於 2014 年 3 月 7 日首次公開募股（IPO）。透過其專有的轉基因調控技術「EXACT」（透過構建調整實現表達衰減），Neurogene 正在建立針對罕見神經系統疾病的基因藥物產品組合，這些疾病目前尚無其他有效療法，傳統基因療法也無法解決。其臨床階段項目 NGN-401 採用 EXACT 平台技術，正在研發用於治療雷特（Rett）綜合徵。這種疾病患者群體存在嚴重未滿足的醫療需求，最終會導致嚴重的神經系統和身體功能損害以及早逝。NGN-401 正在針對女性雷特綜合徵患者進行一項第 1/2 期開放標籤、多中心臨床試驗，評估通過一次性腦室內（ICV）手續給藥的兩個劑量的 NGN-401 的安全性、耐受性和療效。此外，公司也在研發 NGN-101 用於治療 CLN5 型巴滕（Batten）病。