Larimar Therapeutics Inc (LRMR) 收益

Larimar Therapeutics, Inc. 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於新型線粒體疾病和弗里德賴希共濟失調症（Friedreich's ataxia）的療法研究、開發與商業化。該公司總部位於賓夕法尼亞州巴拉辛沃德（Bala Cynwyd），目前擁有65名全職員工。公司於2014年6月19日首次公開募股（IPO）。該公司專注於利用其創新的細胞穿透肽（CPP）技術平台，為罹患複雜罕見疾病的患者開發治療方案。公司的主要產品候選藥物nomlabofusp是一種皮下注射的重組融合蛋白質，旨在將組織纖絲蛋白（FXN）（一種關鍵蛋白質）遞送至患有弗里德賴希共濟失調症（FA）患者的線粒體中。FA是一種罕見、進行性且致命的疾病，由於基因異常，患者無法產生足夠的FXN。其CPP平台使治療分子能夠穿越細胞膜，以達到細胞內目標，該技術具有治療其他罕見病及孤兒病的潛力。公司計劃利用自有專有平台，針對其他以細胞內物質或活性不足或改變為特徵的孤兒適應症進行治療開發。