Abeona Therapeutics Inc (ABEO) 收益

Abeona Therapeutics, Inc. 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發用於嚴重且威脅生命的罕見疾病的基因療法。該公司總部位於俄亥俄州克利夫蘭，目前擁有 136 名全職員工。該公司的 ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）是一種自體細胞基因療法，用於治療成人和小兒隱性營養不良性表皮溶解水皰症患者的傷口。位於俄亥俄州克利夫蘭的全整合式細胞與基因療法cGMP製造設施，作為 ZEVASKYN 商業生產的製造基地。其研發產品線包括針對未滿足醫療需求高的眼科疾病的腺相關病毒（AAV）基因療法。其 AAV 衣殼正在評估用於改善多種嚴重疾病的親和性特徵。其管線項目包括 ABO-504（Stargardt 病）、ABO-503（X 染色體連鎖視網膜劈裂症）、ABO-505（自體顯性視神經萎縮）、UX111（Sanfilippo 綜合症 A 型（MPS IIIA））、TSHA-102（Rett 綜合症）和 TSHA-118（嬰兒型巴滕病（CLN1 疾病））。