Giá Sarepta Therapeutics Inc (SRPT)

Sarepta Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thương mại, chuyên nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Công ty có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts và hiện có 1.372 nhân viên toàn thời gian. Sarepta tập trung vào việc hỗ trợ bệnh nhân thông qua việc nghiên cứu và phát triển các liệu pháp nhắm vào axit ribonucleic (RNA), trị liệu gen và các phương pháp điều trị di truyền khác cho các bệnh hiếm gặp. Công ty đã phát triển nhiều sản phẩm được phê duyệt để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne) và đang nghiên cứu các ứng viên điều trị tiềm năng cho một loạt bệnh và rối loạn, bao gồm Duchenne, loạn dưỡng cơ vùng đai chi (Limb-girdle muscular dystrophies - LGMDs) và các rối loạn cơ thần kinh và hệ thần kinh trung ương (CNS) khác. Công ty đã nghiên cứu và đưa ra thị trường bốn sản phẩm đã được phê duyệt để điều trị bệnh Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Tiêm (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), Tiêm (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), Tiêm (AMONDYS 45), và ELEVIDYS. Danh mục sản phẩm đang phát triển của công ty gồm hơn 40 chương trình ở nhiều giai đoạn khác nhau từ nghiên cứu ban đầu đến phát triển lâm sàng.