Sarepta Therapeutics, Inc.는 희귀 질환 치료를 위한 치료제의 발견 및 개발에 종사하는 상업 단계의 바이오의약품 회사이다. 본사는 매사추세츠주 케임브리지에 본부를 두고 있으며 현재 1,372명의 상주직 직원을 고용하고 있다. 이 회사는 리보핵산(RNA) 표적 치료제, 유전자 치료 및 기타 유전 치료 방식을 통해 희귀 질환 치료를 위한 치료제의 발견과 개발을 통해 환자들을 돕는 일에 주력하고 있다. 회사는 듀첸 근이영양증(Duchenne) 치료를 위한 여러 승인된 제품들을 개발했으며, 듀첸 근이영양증, 사지근육이영양증(LGMDs), 기타 신경근육 및 중추신경계(CNS) 관련 장애를 포함한 다양한 질병과 장애를 위한 잠재적 치료 후보물질들을 개발하고 있다. 회사는 듀첸 근이영양증 치료를 위한 네 가지 승인된 제품을 개발 및 상용화했으며, 이들 제품은 EXONDYS 51 (eteplirsen) 주사제(EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) 주사제(VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) 주사제(AMONDYS 45), 그리고 ELEVIDYS이다. 본사의 파이프라인에는 발견, 전임상 및 임상 개발 단계에 있는 40개 이상의 프로그램이 포함되어 있다.