Giá Sionna Therapeutics Inc (SION)

Sionna Therapeutics, Inc. hoạt động như một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng. Công ty có trụ sở chính tại Waltham, Massachusetts và hiện có 41 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã thực hiện IPO vào ngày 07/02/2025. Doanh nghiệp tập trung nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mới điều trị bệnh xơ nang. Công ty đang phát triển một danh mục các phân tử nhỏ được thiết kế để sửa chữa các khiếm khuyết gây ra bởi đột biến gen F508del, nằm trong miền gắn nucleotide 1 (NBD1). Công ty đang tiến hành thử nghiệm Giai đoạn I đối với hai chất ổn định NBD1 có độ hiệu lực cao là SION-719 và SION-451, nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng chịu đựng và đặc điểm dược động học (PK) của liều duy nhất và liều tăng dần đơn độc ở những người khỏe mạnh. Ngoài ra, công ty cũng đang phát triển một loạt chất điều hòa kênh dẫn truyền qua màng tế bào xơ nang (CFTR) được thiết kế hoạt động hiệp đồng với các chất ổn định NBD1 để cải thiện chức năng CFTR. Danh mục sản phẩm của công ty còn bao gồm Galicaftor (SION-2222) và SION-2851, là các chất sửa chữa CFTR hướng tới miền TMD1; SION-109, một chất sửa chữa CFTR hướng tới ICL4; và Navocaftor (SION-3067), một chất tăng cường hoạt tính cổng CFTR đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.