Sionna Therapeutics, Inc.는 임상 단계의 바이오의약품 회사로서 운영되고 있습니다. 본사는 매사추세츠 주 월섬에 소재하고 있으며 현재 41명의 상주직 직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2025년 2월 7일에 IPO를 진행했습니다. 이 회사는 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 치료를 위한 신약 연구 및 개발에 주력하고 있습니다. 회사는 NBD1(핵산결합도메인 1)에 존재하는 F508del 유전적 변이에 의해 유발되는 결함를 수정하도록 설계된 소분자 물질 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사는 건강한 피험자를 대상으로 단일 및 다단계 상승 투여에서의 안전성, 내약성 및 약물동태(PK) 프로파일을 평가하기 위해 진행 중인 두 가지 고강도 NBD1 안정제 SION-719와 SION-451의 1상 임상시험을 진행하고 있습니다. 또한 회사는 NBD1 안정제와 시너지 효과를 내어 CFTR 기능을 개선하도록 설계된 낭포성 섬유증 막전도 조절인자(CFTR modulators) 포트폴리오를 개발하고 있습니다. 해당 포트폴리오에는 Galicaftor (SION-2222)와 SION-2851인 TMD1 타겟 CFTR 교정제와 SION-109라는 ICL4 타겟 CFTR 교정제 그리고 임상 단계의 CFTR 개폐 활성 증강제인 Navocaftor (SION-3067)가 포함되어 있습니다.