Giá Neurogene Inc (NGNE)

Neurogene, Inc. là một công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn lâm sàng, chuyên phát triển danh mục sản phẩm các loại thuốc điều trị gen cho các bệnh lý thần kinh hiếm gặp. Công ty có trụ sở chính tại Thành phố New York, bang New York và hiện đang có 107 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 07/03/2014. Thông qua công nghệ điều hòa gen độc quyền của mình là Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), công ty đang xây dựng một danh mục sản phẩm thuốc điều trị gen cho các bệnh thần kinh hiếm gặp, mà các nhu cầu chưa được đáp ứng cao và không thể giải quyết bằng các phương pháp trị liệu gen truyền thống. Chương trình trong giai đoạn lâm sàng của công ty, NGN-401, sử dụng nền tảng EXACT để phát triển điều trị hội chứng Rett, một căn bệnh ảnh hưởng đến bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể, và cuối cùng dẫn đến những tổn thương thần kinh và thể chất nghiêm trọng cũng như tử vong sớm. NGN-401 đang được đánh giá trên bệnh nhân nữ mắc hội chứng Rett trong một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, mở nhãn giai đoạn 1/2 nhằm đánh giá tính an toàn, mức độ dung nạp và hiệu quả của hai liều NGN-401 được cung cấp thông qua một thủ thuật tiêm duy nhất vào não thất (ICV). Ngoài ra, công ty cũng đang phát triển NGN-101 để điều trị bệnh Batten CLN5.