Giá Fulcrum Therapeutics Inc (FULC)

Fulcrum Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng. Công ty có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts và hiện đang có 45 nhân viên làm việc toàn thời gian. Công ty đã tiến hành chào bán cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 18 tháng 7 năm 2019. Chương trình lâm sàng hàng đầu của công ty là pociredir, một phân tử nhỏ được thiết kế để tăng cường biểu hiện hemoglobin thai nhi nhằm điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Công ty sử dụng công nghệ để xác định các mục tiêu thuốc có thể điều chỉnh biểu hiện gen nhằm điều trị nguyên nhân gốc rễ đã biết của việc biểu hiện gen sai lệch. Ngoài các ứng viên thuốc của mình, Công ty đã phát triển một phương pháp nghiên cứu giúp hệ thống xác định và xác thực các mục tiêu tế bào có khả năng điều chỉnh biểu hiện gen để điều trị các nguyên nhân gốc rễ đã biết của các bệnh hiếm được xác định về mặt di truyền. Công ty tiếp tục phát triển chương trình của mình nhằm điều trị tiềm năng cho các bệnh thiếu máu bất sản di truyền, chẳng hạn như thiếu máu Diamond-Blackfan (DBA), hội chứng Shwachman-Diamond và thiếu máu Fanconi.