Giá Design Therapeutics Inc (DSGN)

Design Therapeutics, Inc. hoạt động như một công ty công nghệ sinh học phát triển các phương pháp điều trị cho các rối loạn suy thoái nghiêm trọng. Công ty có trụ sở chính tại Carlsbad, California và hiện đang có 54 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã tổ chức phát hành cổ phiếu lần đầu (IPO) vào ngày 26 tháng 3 năm 2021. Công ty đang tiến hành nghiên cứu và phát triển các phân tử GeneTACT, là các ứng viên điều trị nhắm vào gen bằng các phân tử nhỏ được thiết kế nhằm điều chỉnh bệnh tật bằng cách giải quyết nguyên nhân gốc rễ của các bệnh do đột biến lặp chuỗi nucleotide di truyền gây ra. Chương trình Friedreich ataxia (FA) của công ty tập trung vào phát triển phương pháp điều trị làm thay đổi diễn tiến bệnh. DT-216 được phát triển để khắc phục tình trạng suy giảm phiên mã FXN gây ra bệnh FA. DT-216 hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng I. Công ty cũng đang phát triển DT-216 nhằm đạt mức tiếp xúc cao hơn và dùng lâu dài để điều trị FA, được biết đến với tên DT-216P2, sử dụng cùng một hoạt chất là DT-216. Chương trình FECD tập trung vào phát triển phương pháp điều trị y tế tiềm năng có khả năng điều chỉnh diễn tiến bệnh cho FECD, đó là DT-168, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng I. Chương trình bệnh Huntington của công ty tập trung vào phát triển phương pháp điều trị tiềm năng có khả năng điều chỉnh diễn tiến bệnh đối với HD.