Design Therapeutics Inc (DSGN) Ganando

Design Therapeutics, Inc. opera como una empresa biotecnológica que desarrolla terapias para trastornos degenerativos graves. La empresa tiene su sede en Carlsbad, California, y actualmente cuenta con 54 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su oferta pública inicial (IPO) el 26 de marzo de 2021. Se dedica a la investigación y desarrollo de moléculas GeneTACT, candidatos terapéuticos pequeños diseñados para modificar la enfermedad abordando la causa subyacente de las enfermedades causadas por mutaciones de expansión repetitiva de nucleótidos heredadas. Su programa de ataxia de Friedreich (FA) se centra en el desarrollo de un tratamiento modificador de la enfermedad. DT-216 está desarrollado para superar la alteración en la transcripción de FXN que causa la FA. DT-216 se encuentra en fase I de ensayos clínicos. La empresa también trabaja en el desarrollo de DT-216 para permitir una mayor exposición y administración crónica para el tratamiento de la FA, conocido como DT-216P2, que utiliza la misma sustancia medicinal, DT-216. Su programa FECD se centra en el desarrollo de un tratamiento médico potencialmente modificador de la enfermedad para FECD, DT-168, el cual se encuentra en fase I de ensayos clínicos. Su programa de enfermedad de Huntington se centra en el desarrollo de un tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para la EH.