CRISPR Therapeutics thúc đẩy đường ống chỉnh sửa gen trong bối cảnh doanh số Casgevy tăng tốc
Ngành công nghệ dẫn đầu mức tăng sau các báo cáo thu nhập mạnh mẽ
Cổ phiếu của CRISPR Therapeutics (CRSP) đã trải qua một đợt phục hồi đáng kể, tăng 41,4% trong ba tháng qua và 48% tính từ đầu năm đến nay. Diễn biến tăng này chủ yếu được cho là nhờ dữ liệu lâm sàng đáng khích lệ từ các ứng cử viên chỉnh sửa gen in-vivo của công ty, đáng chú ý là CTX310, và động lực thương mại đang tăng tốc đối với Casgevy, liệu pháp gen mới được phê duyệt của hãng.
Những tiến bộ trong đường ống chỉnh sửa gen làm nổi bật tiềm năng tăng trưởng
CRISPR Therapeutics đang đẩy mạnh đường ống in-vivo của mình, tập trung vào CTX310 và CTX320 trong các nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1 riêng biệt. CTX310, nhắm mục tiêu ANGPTL3, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở những bệnh nhân có mức cholesterol và triglyceride cao. Dữ liệu cập nhật từ 10 bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu Giai đoạn 1 cho thấy liều duy nhất đã dẫn đến giảm đáng kể phụ thuộc vào liều: lên đến 82% triglyceride (TG) và lên đến 86% lipoprotein mật độ thấp (LDL). Dữ liệu này không chỉ nhấn mạnh tiềm năng của CTX310 trong việc giải quyết một quần thể bệnh nhân đáng kể—ước tính 40 triệu người chỉ riêng ở Hoa Kỳ có LDL hoặc TG tăng cao—mà còn làm tăng kỳ vọng đối với CTX320. CTX320 đang được phát triển để nhắm mục tiêu lipoprotein(a) [Lp(a)], một yếu tố nguy cơ di truyền đối với bệnh tim mạch mà các liệu pháp hiện tại còn hạn chế. Các cập nhật ban đầu cho CTX320 được dự kiến vào đầu năm 2026, với dữ liệu Giai đoạn 1 đầy đủ cho CTX310 dự kiến tại một hội nghị y tế vào cuối năm 2025.
Casgevy đang được áp dụng thương mại nhanh chóng
Casgevy, liệu pháp gen một mũi tiêm được phát triển với sự hợp tác của Vertex Pharmaceuticals (VRTX), tiếp tục tạo dựng sức hút thương mại. Được phê duyệt vào cuối năm 2023 và đầu năm 2024 tại Hoa Kỳ và Châu Âu cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh thalassemia beta phụ thuộc truyền máu (TDT), Casgevy đã ghi nhận doanh số 30,4 triệu đô la trong quý II năm 2025. Con số này đại diện cho mức tăng tuần tự đáng kể 114,1%, báo hiệu sự chấp nhận của thị trường mạnh mẽ và tăng tốc sau khởi đầu chậm chạp vào năm 2024, khi Vertex chỉ đạt 10 triệu đô la doanh thu sản phẩm cả năm. Theo thỏa thuận hợp tác, Vertex dẫn đầu hoạt động thương mại hóa toàn cầu, với chi phí chương trình và lợi nhuận được chia theo tỷ lệ 60:40 với CRISPR Therapeutics. Công ty đã báo cáo kích hoạt hơn 75 trung tâm điều trị được ủy quyền, với khoảng 115 bệnh nhân đã hoàn thành lần thu thập tế bào đầu tiên vào cuối tháng 6 năm 2025.
Thị trường phản ứng với tiến bộ lâm sàng và thương mại hóa
Hiệu suất cổ phiếu gần đây của CRISPR Therapeutics phản ánh niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư vào nền tảng chỉnh sửa gen của hãng và khả năng chuyển đổi thành công lâm sàng tiền lâm sàng và giai đoạn đầu thành hiện thực thương mại. Dữ liệu Giai đoạn 1 đáng khích lệ cho CTX310, chứng minh hiệu quả cao trong việc giảm các yếu tố nguy cơ tim mạch chính, cùng với quỹ đạo tăng tốc doanh số của Casgevy, đã trấn an các nhà đầu tư về tiềm năng dài hạn của công ty. Tâm lý tích cực này trái ngược với các giai đoạn trước đó của sự hoài nghi thị trường và biến động cao vốn có trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bối cảnh rộng hơn và ý nghĩa đối với một công ty công nghệ sinh học tăng trưởng cao
Bất chấp những thành công gần đây, CRISPR Therapeutics vẫn là một khoản đầu tư rủi ro cao, lợi nhuận cao. Cổ phiếu của công ty đã trải qua biến động đáng kể, đã “giảm hơn 60% so với mức cao nhất mọi thời đại” đạt được vào đầu năm 2021. Là một công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn, hiện chưa có lợi nhuận, định giá của hãng phụ thuộc nhiều vào các tiến bộ lâm sàng và quy định. Đối với quý II năm 2025, CRISPR Therapeutics báo cáo khoản lỗ ròng 208,55 triệu đô la, chủ yếu do chi phí nghiên cứu và phát triển đáng kể và chi phí thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra. Tuy nhiên, công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc, với tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán thị trường tổng cộng 1,7 tỷ đô la tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025. Khoản dự trữ tiền mặt mạnh mẽ này cung cấp một bộ đệm quan trọng để tài trợ cho đường ống rộng lớn của hãng. Cơ hội thương mại cho các ứng cử viên tim mạch của hãng là rất lớn, đặc biệt là khi các lựa chọn điều trị hiện có cho các tình trạng mà CTX310 và CTX320 nhằm mục đích giải quyết còn hạn chế, cho thấy tiềm năng trở thành bom tấn nếu được phê duyệt.
Bình luận của chuyên gia và triển vọng tương lai
Các nhà phân tích nhìn chung duy trì lập trường thận trọng lạc quan đối với CRISPR Therapeutics. Mức giá mục tiêu trung bình là 78 đô la đã được trích dẫn, với các tổ chức như B of A Securities và JMP Securities đặt mục tiêu dao động từ 73 đến 86 đô la, phản ánh niềm tin vào đường ống và hiệu quả thương mại của công ty. Tuy nhiên, hoạt động của nhà đầu tư tổ chức cho thấy các tín hiệu trái chiều, với một số tăng cổ phần trong khi những người khác đã giảm vị thế, cho thấy sự đa dạng về quan điểm về rủi ro và lợi nhuận. Nhìn về phía trước, các chất xúc tác chính cho CRISPR Therapeutics bao gồm việc trình bày dữ liệu đầy đủ cho CTX310 vào cuối năm 2025, các cập nhật thêm về CTX320 vào đầu năm 2026, và việc tiếp tục mở rộng phạm vi hoàn trả và tiếp cận bệnh nhân của Casgevy. Các quan hệ đối tác chiến lược của công ty, chẳng hạn như với Sirius Therapeutics cho các liệu pháp siRNA, cũng mở rộng phạm vi điều trị của hãng. Con đường đạt được lợi nhuận vẫn còn nhiều thách thức do khoản đầu tư đáng kể cần thiết cho phát triển thuốc, nhưng việc tập trung vào các bệnh có tác động cao và khả năng đã được chứng minh trong việc vượt qua các rào cản quy định đã định vị CRISPR Therapeutics là một yếu tố chủ chốt trong bối cảnh chỉnh sửa gen đang phát triển.
