Giá BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN)

BioMarin Pharmaceutical, Inc. hoạt động trong lĩnh vực phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị dành cho những người mắc các bệnh và tình trạng y tế hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Công ty có trụ sở chính tại San Rafael, California và hiện có 3.040 nhân viên toàn thời gian. Công ty sở hữu tám loại liệu pháp đã được thương mại hóa và một danh mục các liệu pháp đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và tiền lâm sàng. Các sản phẩm thương mại bao gồm Vimizim (elosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihydrochloride) và Voxzogo (vosoritide). Vimizim là phương pháp thay thế enzyme dùng để điều trị MPS IVA, một rối loạn tích trữ lysosome. Roctavian là phương pháp trị liệu gen sử dụng vector virus adeno-associated (AAV5), được thiết kế nhằm khôi phục nồng độ chất đông máu VIII trong huyết tương ở những bệnh nhân bị bệnh máu khó đông A nghiêm trọng. Các chương trình lâm sàng chủ chốt của công ty bao gồm Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349 và INZ-701. INZ-701, một phương pháp thay thế enzyme đang trong giai đoạn phát triển cuối, đang được phát triển để điều trị thiếu hụt ENPP1.