BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) Ganando

BioMarin Pharmaceutical, Inc. se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para personas con enfermedades y afecciones médicas raras graves y potencialmente mortales. La empresa tiene su sede en San Rafael, California, y actualmente emplea a 3.040 empleados a tiempo completo. La compañía cuenta con ocho terapias comerciales y una cartera de productos en etapa clínica y preclínica. Sus productos comerciales incluyen Vimizim (elosulfasa alfa), Naglazyme (galsulfasa), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponasa alfa), Aldurazyme (laronidasa), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterina dihidrocloruro) y Voxzogo (vosoritida). Vimizim es una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la MPS IV A, un trastorno de almacenamiento lisosomal. Roctavian es una terapia génica basada en un vector de virus asociado a adenovirus (AAV5) diseñada para restablecer las concentraciones plasmáticas del factor VIII en pacientes con hemofilia A grave. Sus programas clínicos clave incluyen Vosoritida, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349 e INZ-701. Su terapia de reemplazo enzimático en fase avanzada, INZ-701, se está desarrollando para el tratamiento de la deficiencia de ENPP1.