Những điểm chính:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh cho Trutakna của Vera Therapeutics Inc. để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh thận IgA nguyên phát, đưa loại thuốc này trở thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất hiện có nhắm mục tiêu vào cả BAFF và APRIL — hai cytokine thúc đẩy bệnh thận tự miễn này. Bệnh nhân được điều trị bằng Trutakna đạt mức giảm 46% protein niệu so với ban đầu, với mức giảm 42% so với giả dược (p<0,0001) ở tuần thứ 36 trong thử nghiệm Pha 3 ORIGIN 3.
"Sự chấp thuận của Trutakna với tư cách là chất ức chế BAFF và APRIL đầu tiên và duy nhất cho IgAN đánh dấu một cột mốc quan trọng và chúng tôi tin rằng nó có tiềm năng thay đổi căn bản bối cảnh điều trị," Marshall Fordyce, người sáng lập kiêm Giám đốc điều hành của Vera Therapeutics, cho biết.
Trutakna (atacicept-vymj) là một protein dung hợp tái tổ hợp hòa tan có chứa thụ thể TACI liên kết với BAFF và APRIL, ngăn chặn sự hoạt hóa tế bào B sản xuất tự kháng nguyên Gd-IgA1 và các tự kháng thể của nó. Các phức hợp miễn dịch này lắng đọng ở thận, gây viêm và tổn thương tiến triển. Những người tham gia được điều trị bằng Trutakna cũng giảm 68% IgA1 thiếu galactose, một tiêu chí phụ. Thuốc được tự tiêm tại nhà qua một ống tiêm tự động dưới da 150 mg mỗi tuần một lần.
Bệnh thận IgA ảnh hưởng đến khoảng 160.000 bệnh nhân tại Mỹ và khoảng 2,5 người trưởng thành trên 100.000 người trên toàn cầu mỗi năm, thường được chẩn đoán ở độ tuổi từ 30 đến 40. Theo nghiên cứu đã công bố, ít nhất 50% bệnh nhân có thể tiến triển đến suy thận hoặc tử vong trong vòng 10 đến 20 năm kể từ khi chẩn đoán. Phê duyệt nhanh dựa trên việc giảm protein niệu như một điểm thay thế; việc tiếp tục phê duyệt phụ thuộc vào việc xác nhận lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm ORIGIN 3 đang diễn ra, vốn vẫn được thực hiện mù để đánh giá sự thay đổi chức năng thận đo bằng tốc độ lọc cầu thận ước tính, với kết quả dự kiến vào quý 3/2026.
Cơ chế và Hồ sơ An toàn
Sự ức chế kép BAFF và APRIL của Trutakna giúp phân biệt thuốc này với các liệu pháp IgAN hiện có, vốn thường nhắm vào tình trạng viêm hạ nguồn thay vì các tác nhân thúc đẩy tế bào B thượng nguồn. Thử nghiệm ORIGIN 3 đã tuyển chọn 428 bệnh nhân, với Trutakna được dung nạp tốt. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất là nhiễm trùng (32% so với 28% ở giả dược) và phản ứng tại chỗ tiêm (30% so với 5%). Không có trường hợp nhiễm trùng nghiêm trọng, nặng hoặc cơ hội hay hạ gamma globulin máu nào được quan sát thấy ở bệnh nhân dùng Trutakna, và hầu hết các phản ứng bất lợi đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, tự khỏi mà không cần ngừng điều trị.
Thị trường và Bối cảnh Cạnh tranh
Cổ phiếu Vera tăng 6,2% trong phiên giao dịch chiều sau khi được phê duyệt, theo dữ liệu từ Reuters. Công ty có trụ sở tại Brisbane, California, được thành lập năm 2016, hiện phải đối mặt với thách thức thương mại khi ra mắt liệu pháp first-in-class trước các phương pháp điều trị đã được thiết lập bao gồm thuốc ức chế SGLT2 và corticosteroid. Công ty đã ra mắt TRUTAKNA TRU SUPPORT, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân cung cấp hỗ trợ chi trả bảo hiểm và các tùy chọn đồng chi trả có thể giúp chi phí tự trả của bệnh nhân có bảo hiểm thương mại đủ điều kiện xuống còn 0 đô la.
Dữ liệu xác nhận eGFR dự kiến vào quý 3/2026 sẽ rất quan trọng để được phê duyệt đầy đủ và tạo sự khác biệt cho Trutakna so với các đối thủ cạnh tranh tiềm năng trong lĩnh vực IgAN, bao gồm Tarpeyo của Calliditas Therapeutics và iptacopan của Novartis. Vera chưa công bố nguồn tiền mặt tính đến thời điểm công bố phê duyệt, mặc dù việc chuyển đổi thành công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn thương mại sẽ làm tăng chi phí hoạt động khi công ty xây dựng cơ sở hạ tầng bán hàng và hỗ trợ bệnh nhân.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
