United Therapeutics Corp. (Nasdaq: UTHR) đã thông báo rằng nghiên cứu TETON-1 then chốt cho Tyvaso trong điều trị xơ phổi vô căn (IPF) đã đạt được tiêu chí đánh giá chính và một tiêu chí đánh giá phụ quan trọng, với kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Tiến sĩ Martine Rothblatt, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của United Therapeutics cho biết: "Tác động sâu sắc của chương trình lâm sàng TETON... đại diện cho một bước tiến thực sự quan trọng đối với những người đang sống chung với căn bệnh tiến triển và đe dọa tính mạng này".
Nghiên cứu giai đoạn 3 cho thấy Tyvaso dạng khí dung đã làm chậm quá trình suy giảm chức năng phổi, được đo bằng dung tích sống gắng sức (FVC), thêm 130,1 mL sau 52 tuần so với giả dược (p <0,001). Một phân tích kết hợp giữa nghiên cứu TETON-1 và TETON-2 cũng cho thấy nguy cơ diễn tiến xấu về mặt lâm sàng giảm 33% (p=0,0034).
United Therapeutics có kế hoạch xin FDA xem xét ưu tiên cho chỉ định mở rộng này vào cuối mùa hè năm 2026. Thành công này sẽ mở ra cơ hội sử dụng thuốc cho ước tính hơn 100.000 bệnh nhân IPF tại Mỹ, một sự mở rộng thị trường đáng kể ngoài các mục đích sử dụng đã được phê duyệt hiện nay trong bệnh tăng huyết áp động mạch phổi.
Nghiên cứu TETON-1, với sự tham gia của 598 bệnh nhân tại Mỹ và Canada, đã chứng minh rằng những bệnh nhân sử dụng Tyvaso dạng khí dung có mức giảm FVC trung vị chỉ 43,3 mL trong 52 tuần, so với mức giảm 196,2 mL ở nhóm giả dược. Kết quả nhất quán trên tất cả các phân nhóm bệnh nhân, bất kể liệu pháp điều trị nền tảng.
Một phân tích kết hợp giữa TETON-1 và nghiên cứu quốc tế TETON-2 cũng đã được trình bày, củng cố thêm các phát hiện. Trong bộ dữ liệu lớn hơn này, Tyvaso cho thấy nguy cơ diễn tiến xấu về mặt lâm sàng giảm 31% có ý nghĩa thống kê và giảm 48% nguy cơ đợt cấp IPF so với giả dược.
Tiến sĩ Steven D. Nathan, Chủ tịch Ủy ban Điều hành TETON cho biết: "Phân tích kết hợp cung cấp một bộ dữ liệu vô cùng mạnh mẽ với cả hai nghiên cứu bổ sung tốt cho nhau. Những phát hiện này có tiềm năng tác động cơ bản đến cách chúng ta nhắm mục tiêu vào IPF và quản lý bệnh nhân sống chung với căn bệnh tàn khốc này".
Công ty xác nhận sẽ nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) dựa trên dữ liệu từ cả hai nghiên cứu TETON. FDA đã cấp chứng nhận thuốc mồ côi cho treprostinil, thành phần hoạt tính trong Tyvaso, để điều trị IPF.
Dữ liệu tích cực củng cố câu chuyện tăng trưởng của United Therapeutics, vốn phụ thuộc vào việc mở rộng nhãn hiệu của Tyvaso. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi phản ứng của FDA đối với Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung, dự kiến sẽ được nộp vào cuối mùa hè.
Bài viết này chỉ mang tính chất cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
