Tóm tắt chính:
Travere Therapeutics đang đặt cược 1,14 tỷ USD vào một thuốc ức chế BTK do Trung Quốc phát triển để củng cố mảng kinh doanh bệnh thận hiếm gặp của mình.
Travere Therapeutics đã cấp phép civorebrutinib từ Everest Medicines với khoản thanh toán trả trước 112,5 triệu USD và lên tới 1,03 tỷ USD tiền mốc phát triển, quy định và thương mại, bổ sung một thuốc ức chế BTK tiềm năng best-in-class vào danh mục bệnh thận hiếm gặp.
"Thuốc có tiềm năng cải thiện đáng kể mô hình điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh thận hiếm gặp," CEO Travere Eric Dube cho biết trong một tuyên bố, trích dẫn dữ liệu proof-of-concept trong bệnh thận màng nguyên phát và khả năng áp dụng cơ chế rộng rãi trên các bệnh bao gồm FSGS và viêm cầu thận IgA.
Civorebrutinib, một thuốc ức chế BTK có hồi phục đường uống, cho thấy sự giảm kháng thể tự miễn anti-PLA2R và protein niệu trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 đối với bệnh thận màng nguyên phát, với tỷ lệ thuyên giảm miễn dịch và lâm sàng cao cùng chức năng thận ổn định trong suốt 52 tuần theo dõi. Thỏa thuận bao gồm tất cả các thị trường ngoại trừ Đại Trung Hoa và một số quốc gia Đông Á và Đông Nam Á, với Travere trả tiền bản quyền theo tỷ lệ bậc thang từ cao đơn lẻ đến hai chữ số trên doanh thu trong tương lai.
Thỏa thuận này dựa trên đà tăng trưởng của Travere sau khi FDA phê duyệt Filspari vào tháng 4 như là phương pháp điều trị đầu tiên cho FSGS — một loại thuốc mà các nhà phân tích của Leerink Partners ước tính có thể tạo ra hơn 1 tỷ USD doanh thu cao nhất. Đối với Everest, khoản thanh toán trả trước 112,5 triệu USD xác nhận chiến lược nhập khẩu bản quyền tài sản Trung Quốc và cấp phép ra toàn cầu.
Cách Civorebrutinib Hoạt Động
Civorebrutinib nhắm mục tiêu Bruton's tyrosine kinase, một chất trung gian chính của tín hiệu thụ thể tế bào B kiểm soát sự hoạt hóa, trưởng thành và biệt hóa tế bào B thành tế bào sản xuất kháng thể. Bằng cách ức chế BTK, thuốc nhằm ngăn chặn phản ứng tự miễn gây tổn thương thận trong các bệnh như bệnh thận màng nguyên phát, nơi các kháng thể tự miễn tấn công màng đáy cầu thận. Everest ban đầu đã cấp phép tài sản này từ Sinovent và SinoMab vào năm 2021 trong một thỏa thuận trị giá 561 triệu USD biobucks.
Ý Nghĩa Thỏa Thuận Đối Với Cả Hai Công Ty
Đối với Travere, civorebrutinib lấp đầy khoảng trống danh mục ngoài Filspari, vốn điều trị FSGS nhưng không giải quyết các bệnh thận qua trung gian miễn dịch khác. Công ty hiện có một ứng viên nền tảng có thể phát triển trên ít nhất năm chỉ định, bao gồm viêm cầu thận IgA và bệnh thay đổi tối thiểu — những thị trường mà tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại phụ thuộc vào thuốc ức chế miễn dịch phổ rộng với độc tính đáng kể.
Trong khi đó, Everest nhận được khoản thanh toán trả trước 112,5 triệu USD giúp củng cố vị thế tiền mặt trong khi vẫn giữ lại quyền tại Trung Quốc và một phần châu Á, nơi có dân số bệnh nhân thận lớn nhất toàn cầu. Cấu trúc tiền bản quyền bậc thang có nghĩa là Everest chia sẻ lợi nhuận nếu civorebrutinib đạt doanh thu thương mại.
Cổ phiếu Travere giao dịch cao hơn sau thông báo. Việc phê duyệt Filspari vào tháng 4 đánh dấu sự xoay chuyển sau kết quả giai đoạn 3 tiêu cực và thời gian xem xét kéo dài ba tháng của FDA. Các nhà phân tích tại Leerink cho biết Filspari đại diện cho cơ hội doanh thu vượt quá 1 tỷ USD, mang lại cho Travere cơ sở doanh thu để tài trợ cho việc phát triển civorebrutinib trên nhiều chỉ định.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
