Key Takeaways:
NMPA Trung Quốc đã phê duyệt telitacicept cho bệnh Sjögren, lần phê duyệt đầu tiên trên toàn cầu cho tình trạng bệnh tự miễn này.
"Việc phê duyệt đánh dấu một cột mốc quan trọng cho những bệnh nhân vốn thiếu các lựa chọn điều trị được phê duyệt trong thời gian dài," Jean-Paul Kress, Giám đốc Điều hành kiêm Chủ tịch Vor Bio, cho biết.
Sự phê duyệt dựa trên nghiên cứu Giai đoạn 3, trong đó telitacicept đạt được sự cải thiện có ý nghĩa thống kê ở điểm ESSDAI tại Tuần thứ 24 so với giả dược, với hiệu quả duy trì đến Tuần thứ 48. Thuốc cũng cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng ở ESSPRI, một thước đo do bệnh nhân báo cáo về các triệu chứng bao gồm khô mắt, mệt mỏi và đau. Cả liều 160 mg và 80 mg đều đạt tiêu chí chính với hồ sơ an toàn thuận lợi.
Bệnh Sjögren là một tình trạng tự miễn mãn tính do các tế bào B hoạt động quá mức gây tổn thương các tuyến sản xuất độ ẩm và các cơ quan khác. Các triệu chứng đặc trưng bao gồm khô mắt, khô miệng, mệt mỏi và đau, với khoảng một phần ba bệnh nhân phát triển các biến chứng toàn thân ảnh hưởng đến da, phổi, thận và hệ thần kinh. Mặc dù là một trong những bệnh thấp khớp tự miễn phổ biến nhất, chưa có liệu pháp điều chỉnh bệnh toàn thân nào trước khi có sự phê duyệt này.
Telitacicept là một protein dung hợp tái tổ hợp ức chế BLyS (BAFF) và APRIL, hai cytokine thiết yếu cho sự tồn tại của tế bào B và tế bào plasma. Bằng cách giảm tế bào B tự phản ứng và sản xuất tự kháng thể, thuốc nhắm vào cơ chế bệnh lý miễn dịch nền tảng của các bệnh do tự kháng thể gây ra. Liệu pháp này đã được phê duyệt tại Trung Quốc cho lupus ban đỏ hệ thống, viêm khớp dạng thấp, nhược cơ nặng tổng quát và bệnh thận IgA.
RemeGen đã phát triển độc lập telitacicept và chịu trách nhiệm phát triển, phê duyệt quy định và thương mại hóa tại Trung Quốc. Vor Bio nắm giữ quyền độc quyền phát triển và thương mại hóa thuốc bên ngoài Đại Trung Hoa.
"Chúng tôi chúc mừng RemeGen về thành tựu này và tin rằng chỉ định được phê duyệt thứ năm này cho telitacicept càng củng cố thêm tiềm năng của nó để trở thành liệu pháp nền tảng trong các bệnh tự miễn," Kress nói.
Sự phê duyệt mở ra một thị trường thương mại mới cho RemeGen tại Trung Quốc và tăng cường bằng chứng lâm sàng hỗ trợ cơ chế hoạt động của telitacicept trên nhiều bệnh tự miễn khác nhau. Vor Bio đang tiến hành các thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu đối với bệnh Sjögren và nhược cơ nặng tổng quát để hỗ trợ các hồ sơ đăng ký tiềm năng tại Mỹ, Châu Âu và Nhật Bản.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
