Sanofi đã chấm dứt thử nghiệm giai đoạn 3 MOBILIZE của riliprubart trong bệnh CIDP sau khi phân tích tạm thời cho thấy hiệu quả không đủ, không có vấn đề về an toàn nào được xác định và không có tác động tài chính đáng kể.
Quay lại
Sanofi chấm dứt thử nghiệm giai đoạn 3 thuốc riliprubart trong điều trị rối loạn thần kinh hiếm gặp
Sanofi đã chấm dứt một nghiên cứu giai đoạn muộn của riliprubart trong điều trị bệnh viêm đa dây thần kinh mất myelin mãn tính (CIDP) sau khi phân tích tạm thời cho thấy thuốc khó có thể đạt được hiệu quả cần thiết, một thất bại ban đầu dành cho tân Tổng giám đốc điều hành Belen Garijo.
Thử nghiệm giai đoạn 3 MOBILIZE tuyển chọn những bệnh nhân mắc CIDP kháng trị với phác đồ điều trị tiêu chuẩn, hãng dược phẩm có trụ sở tại Paris cho biết hôm thứ Tư. Một ủy ban giám sát dữ liệu độc lập xác định rằng nghiên cứu khó có khả năng đạt được các mục tiêu về hiệu quả. Không có tín hiệu an toàn nào được phát hiện.
Riliprubart (SAR445088, BIVV020) là một kháng thể đơn dòng IgG4 được nhân hóa có tác dụng ức chế C1s hoạt hóa trong con đường bổ thể cổ điển, ngăn chặn các cơ chế viêm gây ra quá trình mất myelin và tổn thương sợi trục trong CIDP. Thuốc từng được xem là một tài sản pipeline tiềm năng trong danh mục miễn dịch học của Sanofi.
CIDP là một bệnh lý thần kinh hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh ngoại biên, trong đó hệ miễn dịch tấn công các vỏ bọc myelin xung quanh tế bào thần kinh, gây yếu cơ tiến triển và suy giảm cảm giác. Khoảng 30% bệnh nhân không đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn, và trong số những người có đáp ứng, khoảng 70% có đáp ứng không hoàn toàn. Chưa đến một phần ba bệnh nhân duy trì được tình trạng thuyên giảm mà không cần điều trị tiếp.
Sanofi cho biết sẽ đánh giá việc có tiếp tục các nghiên cứu khác đang tiến hành với riliprubart hay không, bao gồm thử nghiệm giai đoạn 3 VITALIZE trên bệnh nhân CIDP được điều trị bằng IVIg. Công ty sẽ phối hợp với các nhà nghiên cứu để kết thúc nghiên cứu MOBILIZE và chuyển giao việc chăm sóc bệnh nhân.
Việc chấm dứt thử nghiệm sẽ không gây ra bất kỳ chi phí tài chính đáng kể nào, Sanofi cho biết, và công ty vẫn duy trì hướng dẫn tài chính năm 2026.
Thất bại này diễn ra một tháng sau khi Garijo đảm nhận vị trí tổng giám đốc điều hành vào tháng 5/2026. Sanofi cũng đã thúc đẩy riêng pipeline miễn dịch học của mình trong tuần này, khi đối tác Kymera Therapeutics thông báo bệnh nhân đầu tiên đã được dùng thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 1 của KT-485 (SAR447971), một chất phân giải IRAK4 đường uống dành cho bệnh viêm tuyến mồ hôi mủ, kích hoạt khoản thanh toán mốc 20 triệu đô la cho Kymera.
Thất bại của MOBILIZE loại bỏ một ứng viên giai đoạn muộn tiềm năng khỏi pipeline miễn dịch học của Sanofi. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của công ty đối với nghiên cứu VITALIZE và các cập nhật pipeline tiếp theo dưới sự lãnh đạo của Garijo.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
[1] Sanofi sẽ dừng nghiên cứu giai đoạn muộn thuốc điều trị rối loạn miễn dịch[2] Thông cáo báo chí: Sanofi cập nhật về nghiên cứu giai đoạn 3 MOBILIZE của riliprubart trong bệnh viêm đa dây thần kinh mất myelin mãn tính[3] Kymera Therapeutics thông báo bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 1 chất phân giải IRAK4 đường uống, KT-485, và đạt mốc quan trọng trong hợp tác với Sanofi[4] ADA26: Dữ liệu ban đầu của teplizumab cho thấy triển vọng làm chậm tiến triển T1D
