Các điểm chính
Rhythm Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: RYTM) đã nhận được sự chấp thuận tiếp thị từ Ủy ban Châu Âu cho loại thuốc điều trị béo phì IMCIVREE, dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3 cho thấy chỉ số khối cơ thể giảm 19,8% so với giả dược.
David Meeker, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Rhythm Pharmaceuticals, cho biết trong một tuyên bố: “Sự cho phép của EC này là một bước quan trọng hướng tới việc cung cấp lựa chọn điều trị mới đầu tiên cho những người sống chung với HO vùng dưới đồi thứ phát ở Châu Âu”.
Sự chấp thuận cho setmelanotide, được bán trên thị trường với tên gọi IMCIVREE, được hỗ trợ bởi kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 then chốt mang tên TRANSCEND. Trong nghiên cứu trên 120 bệnh nhân, những người tham gia điều trị đã giảm được chỉ số BMI trung bình là 16,5% sau 52 tuần, so với mức tăng 3,3% ở những bệnh nhân dùng giả dược (p<0,0001). Loại thuốc này đã được phê duyệt cho cùng một chỉ định tại Hoa Kỳ vào ngày 19 tháng 3 năm 2026.
Quyết định này khiến IMCIVREE trở thành liệu pháp đầu tiên được cấp phép ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu cho chứng béo phì vùng dưới đồi thứ phát (HO), một tình trạng hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 10.000 người ở Châu Âu. Rhythm có kế hoạch ra mắt thương mại tại châu lục này vào năm 2027, tùy thuộc vào việc đảm bảo quyền tiếp cận theo từng quốc gia.
HO thứ phát là một bệnh nội tiết thần kinh hiếm gặp, trong đó tổn thương vùng dưới đồi dẫn đến cảm giác đói không thể kiểm soát và tăng cân liên tục. Tình trạng này thường xảy ra nhất sau sự phát triển hoặc điều trị các khối u não. IMCIVREE, một chất chủ vận thụ thể melanocortin-4 (MC4R), được thiết kế để khôi phục tín hiệu trong một con đường điều chỉnh sự cân bằng năng lượng và trọng lượng cơ thể.
Dữ liệu thử nghiệm TRANSCEND cho thấy hiệu quả nhất quán giữa các nhóm tuổi. Mức giảm BMI so với giả dược là 19,2% ở người lớn và 20,2% ở bệnh nhân nhi dưới 18 tuổi. Theo công ty, các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo trong nghiên cứu bao gồm buồn nôn, nôn, tiêu chảy, phản ứng tại chỗ tiêm và tăng sắc tố da.
Sự chấp thuận của Châu Âu đánh dấu một cột mốc quy định quan trọng đối với Rhythm, bổ sung vào sự chấp thuận của Hoa Kỳ từ tháng Ba. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ theo dõi các cập nhật về đàm phán hoàn trả và chiến lược thương mại tại các thị trường chính của Châu Âu trước khi ra mắt theo kế hoạch vào năm 2027.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
