Các Ý Chính
Dữ liệu mới cho thấy loại thuốc thử nghiệm của Revolution Medicines có hiệu quả ở gần 6 trên 10 bệnh nhân ung thư tuyến tụy chưa từng điều trị trước đó khi kết hợp với hóa trị, một kết quả đầy hứa hẹn cho một trong những loại ung thư nguy hiểm nhất.
Revolution Medicines (Nasdaq: RVMD) đã công bố dữ liệu mới đầy hứa hẹn cho liệu pháp điều trị ung thư nhắm trúng đích của mình, daraxonrasib, cho thấy hoạt tính kháng u mạnh mẽ và bền vững ở bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến ống tụy di căn (PDAC) chưa từng điều trị trước đó, một loại ung thư nổi tiếng là khó điều trị. Trong dữ liệu Giai đoạn 1/2 được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR), loại thuốc này đã đạt được tỷ lệ đáp ứng khách quan 58% khi kết hợp với hóa trị tiêu chuẩn, báo hiệu một vũ khí tuyến đầu tiềm năng mới chống lại các khối u đột biến RAS vốn là nguyên nhân gây ra hơn 90% trường hợp PDAC.
"Điều tôi thấy đáng chú ý ở các bộ dữ liệu này là cường độ hoạt tính kháng u được quan sát thấy với daraxonrasib trong cả đơn trị liệu và trị liệu kết hợp, cùng với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được," Tiến sĩ Eileen M. O’Reilly, một điều tra viên của thử nghiệm từ Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering cho biết. "Những kết quả này hỗ trợ thêm cho tiềm năng của một liệu pháp nhắm trúng đích RAS mới nhằm cải thiện đáng kể kết quả ở bệnh nhân PDAC di căn tuyến đầu."
Các kết quả cập nhật đến từ hai thử nghiệm. Nghiên cứu kết hợp, RMC-GI-102, bổ sung daraxonrasib vào phác đồ gemcitabine và nab-paclitaxel (GnP), đã ghi nhận tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận là 58% ở 40 bệnh nhân. Thử nghiệm đơn trị liệu, RMC-6236-001, cho thấy ORR ấn tượng 47%, nhấn mạnh hoạt tính đơn tác nhân mạnh mẽ của thuốc.
Điều này quan trọng vì ung thư tuyến tụy di căn có tiên lượng rất xấu, với tỷ lệ sống sót sau năm năm chỉ là 3%. Daraxonrasib là một chất ức chế đa chọn lọc RAS(ON), được thiết kế để ngăn chặn dạng hoạt động của protein RAS, một tác nhân chính thúc đẩy sự phát triển của ung thư. Dữ liệu này hỗ trợ việc tiếp tục đánh giá trong thử nghiệm Giai đoạn 3 RASolute 303 đang diễn ra và mang lại một tia hy vọng đáng kể trong một lĩnh vực có nhu cầu chưa được đáp ứng rất lớn.
Trong thử nghiệm RMC-GI-102, 40 bệnh nhân mắc PDAC di căn đột biến RAS chưa từng điều trị trước đó đã nhận được 200 mg daraxonrasib hàng ngày cộng với hóa trị. Ngoài ORR 58%, dữ liệu cho thấy ước tính Kaplan-Meier về tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) sau 6 tháng là 84% và tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) là 90%. Hồ sơ an toàn được mô tả là có thể kiểm soát được và nhất quán với các tác dụng đã biết của từng loại thuốc. Các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị phổ biến nhất là thiếu máu (33%) và giảm số lượng bạch cầu trung tính (20%).
Thử nghiệm RMC-6236-001 đã đánh giá daraxonrasib như một phương pháp điều trị độc lập. Ở những bệnh nhân nhận liều hàng ngày 300 mg, loại thuốc này đạt ORR 47% và tỷ lệ kiểm soát bệnh là 92%. PFS 6 tháng ước tính là 71%, với ước tính OS là 83%. Những con số này đặc biệt đáng khích lệ vì chúng chứng minh sức mạnh của thuốc mà không gây thêm độc tính của hóa trị, một lựa chọn mới tiềm năng cho những bệnh nhân không thể dung nạp các phác đồ hóa trị tích cực.
Việc phát triển các chất ức chế RAS hiệu quả đã là mục tiêu được tìm kiếm từ lâu trong lĩnh vực ung thư học. Mặc dù Revolution Medicines dường như đang đạt được tiến bộ đáng kể, công ty cũng phải đối mặt với sự cạnh tranh từ các công ty khác trong lĩnh vực này, chẳng hạn như BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT), công ty cũng đang phát triển một danh mục các chất ức chế KRAS.
Đối với các nhà đầu tư, dữ liệu này cung cấp thêm sự xác thực cho nền tảng chất ức chế RAS(ON) của Revolution Medicines. Danh mục sản phẩm của công ty rất rộng, với nhiều tác nhân nhắm mục tiêu RAS. Cú hích lớn tiếp theo sẽ là kết quả chi tiết từ thử nghiệm Giai đoạn 3 then chốt RASolute 302 ở bệnh nhân PDAC đã từng được điều trị trước đó, sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên ASCO vào tháng 5. Thử nghiệm đó đã được thông báo là đáp ứng các tiêu chí chính là cải thiện cả PFS và OS, đặt ra kỳ vọng cao cho việc công bố dữ liệu đầy đủ.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
