Các nội dung chính
Relay Therapeutics Inc. báo cáo rằng thuốc thử nghiệm zovegalisib của họ đã làm giảm các tổn thương ở 60% bệnh nhân mắc các rối loạn mạch máu hiếm gặp, một đợt phát hành dữ liệu then chốt giúp xác thực nền tảng y học chính xác của họ và thách thức các phương pháp điều trị hiện có cho tình trạng di truyền này.
"Những dữ liệu này lần đầu tiên chứng minh triển vọng của việc ức chế chọn lọc đột biến PI3Kα đối với những bệnh nhân bị dị dạng mạch máu," Don Bergstrom, Chủ tịch R&D tại Relay Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố, nhấn mạnh tiềm năng của thuốc trong việc thay đổi mô hình điều trị.
Dữ liệu giai đoạn 2 ban đầu từ 20 bệnh nhân có thể đánh giá được trong nghiên cứu ReInspire cho thấy tỷ lệ đáp ứng thể tích là 60% sau 12 tuần, với 95% tổng số bệnh nhân có sự giảm nhẹ tổn thương. Quan trọng là không có bệnh nhân nào ngừng điều trị do tác dụng phụ. Các độc tính phổ biến như phát ban nghiêm trọng và loét miệng liên quan đến các chất ức chế PI3Kα không chọn lọc đã không được quan sát thấy.
Kết quả tích cực này giúp định vị zovegalisib như một liệu pháp tiềm năng tốt nhất trong phân khúc cho ước tính 170.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ mắc các dị dạng do đột biến PIK3CA, một thị trường có ít lựa chọn hiệu quả. Thành công trong căn bệnh hiếm gặp này cũng có thể giảm bớt rủi ro cho cơ hội thương mại lớn hơn của thuốc trong một thử nghiệm giai đoạn 3 riêng biệt, đang diễn ra đối với ung thư vú đột biến PIK3CA.
Zovegalisib được thiết kế như một chất ức chế chọn lọc đột biến của PI3Kα, một loại kinase thúc đẩy sự phát triển mô bất thường trong các rối loạn này. Điều này tương phản với các phương pháp điều trị hiện có như sirolimus hoặc Vijoice (alpelisib) của Novartis AG, vốn ít chọn lọc hơn và ức chế cả phiên bản PI3Kα bình thường (khỏe mạnh), dẫn đến gánh nặng tác dụng phụ cao hơn, có thể hạn chế việc sử dụng lâu dài.
Dữ liệu thử nghiệm hỗ trợ hồ sơ khác biệt này, cho thấy zovegalisib hiệu quả ngay cả trong một nhóm bệnh nhân đã qua điều trị nhiều lần; 72% bệnh nhân tham gia đã từng nhận sirolimus và/hoặc alpelisib trước đó. Hơn nữa, 89% nhà nghiên cứu và 79% bệnh nhân báo cáo sự cải thiện lâm sàng tổng thể sau 12 tuần. Relay hiện đang tuyển thêm bệnh nhân vào các nhóm mở rộng để tinh chỉnh liều lượng mạn tính tối ưu.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
