Praxis Precision Medicines cho biết thuốc động kinh thử nghiệm vormatrigine của họ đã thất bại mục tiêu chính trong nghiên cứu Giai đoạn 2/3 ở người trưởng thành bị co giật khởi phát khu trú. Công ty đang tạm dừng tuyển bệnh nhân vào một nghiên cứu khác trong khi đánh giá lại chương trình. Cổ phiếu đã giảm hơn 12% trong giao dịch mở rộng.
Thuốc động kinh thử nghiệm vormatrigine của Praxis Precision Medicines đã thất bại mục tiêu chính trong nghiên cứu Giai đoạn 2/3, khiến cổ phiếu giảm hơn 12%.
"Mặc dù kết quả của POWER1 không như chúng tôi mong đợi, nhưng chúng tôi được khích lệ bởi tín hiệu quan sát thấy ở nhóm dùng liều cao hơn, tỷ lệ ngừng thuốc thấp và hồ sơ an toàn vững chắc," Giám đốc điều hành Marcio Souza cho biết.
Nghiên cứu POWER1 đã thử nghiệm vormatrigine ở người trưởng thành bị co giật khởi phát khu trú, một dạng động kinh nơi cơn co giật bắt đầu ở một phần của não. Bệnh nhân đã đang dùng từ một đến ba loại thuốc chống co giật. Thuốc đã không đạt được tiêu chí chính về giảm tần suất co giật hàng tháng so với ban đầu nhưng đáp ứng được một thước đo phụ khi nhiều bệnh nhân hơn ghi nhận mức giảm co giật ít nhất 50%. Mức giảm co giật rõ rệt hơn trong nửa sau của nghiên cứu khi bệnh nhân dùng liều cao hơn 30 mg, cho thấy mối quan hệ tiềm năng giữa liều lượng và đáp ứng. Vormatrigine nhìn chung được dung nạp tốt, với ít hơn 10% bệnh nhân ngừng thuốc do các tác dụng phụ. Khoảng 90% bệnh nhân từ nhóm dùng vormatrigine đã chuyển sang nghiên cứu mở rộng nhãn mở.
Vormatrigine là một phân tử nhỏ được thiết kế để nhắm mục tiêu vào trạng thái tăng kích thích của các kênh natri trong não. Praxis đang phát triển thuốc này như một phương pháp điều trị đường uống một lần mỗi ngày cho chứng co giật khởi phát khu trú ở người trưởng thành và động kinh toàn thể.
Thất bại này là một bước lùi đối với Praxis, khi công ty đang tạm dừng tuyển bệnh nhân vào nghiên cứu POWER2 đang diễn ra trong khi đánh giá lại chương trình. Nhà phân tích Yasmeen Rahimi của Piper Sandler cho rằng việc tạm dừng này là "quyết định đúng đắn", lưu ý rằng các nhà đầu tư đã không đánh giá cao tài sản này. Công ty cho biết họ tiếp tục tập trung vào việc chuẩn bị cho các kế hoạch ra mắt các ứng viên khác trong danh mục đầu tư là relutrigine và ulixacaltamide.
Sự sụt giảm đưa cổ phiếu Praxis xuống mức thấp nhất kể từ khi có thông báo. Chất xúc tác tiếp theo của công ty sẽ là việc đánh giá lại chương trình vormatrigine và bất kỳ sửa đổi tiềm năng nào đối với thiết kế nghiên cứu, điều này có thể quyết định liệu thuốc có được tiến triển hay công ty chuyển nguồn lực sang các ứng viên giai đoạn cuối khác.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
