Cổ phiếu Passage Bio tăng vọt nhờ dữ liệu Giai đoạn 2 đầy triển vọng của liệu pháp gen

Ứng cử viên liệu pháp gen của Passage Bio, PBFT02, đã làm chậm quá trình teo não hơn 90% so với tiến trình tự nhiên của bệnh sa sút trí tuệ thùy trán thái dương (FTD), một bước phát triển đáng kể đối với căn bệnh thoái hóa thần kinh hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt. Cổ phiếu của công ty đã tăng vọt sau tin tức này.

"Những kết quả này đại diện cho một bước tiến lớn đối với các bệnh nhân FTD, mang lại tiềm năng thay đổi đáng kể quá trình tiến triển của căn bệnh tàn khốc này," Mark Forman, Tiến sĩ Y khoa, Giám đốc Y tế tại Passage Bio cho biết. "Chúng tôi rất phấn khởi với dữ liệu này và mong muốn thảo luận các bước tiếp theo với các cơ quan quản lý."

Dữ liệu sơ bộ cập nhật từ thử nghiệm upliFT-D Giai đoạn 1/2, được trình bày vào ngày 20 tháng 4 năm 2026, cho thấy việc sử dụng PBFT02 dẫn đến sự gia tăng trung vị 0,2% về thể tích não sau sáu tháng, so với mức giảm 2,3% dự kiến trong một nhóm bệnh sử tự nhiên. Ngoài ra, nồng độ chuỗi nhẹ neurofilament (NfL) trong huyết tương, một dấu ấn sinh học chính cho sự thoái hóa thần kinh, vẫn ổn định ở những bệnh nhân được điều trị.

Dữ liệu tích cực này mang lại cú hích cần thiết cho Passage Bio và nền tảng liệu pháp gen của mình. Đối với các nhà đầu tư, điều này làm giảm rủi ro cho lộ trình lâm sàng của PBFT02 và tăng khả năng nộp Đơn xin Cấp phép Chế phẩm Sinh học (BLA) cuối cùng. Công ty có nguồn tiền mặt dự trữ đến năm 2028 để tài trợ cho việc phát triển thêm.

Bối cảnh cạnh tranh

Sa sút trí tuệ thùy trán thái dương là một lĩnh vực cạnh tranh trong nghiên cứu bệnh thoái hóa thần kinh. Mặc dù kết quả của Passage Bio đầy hứa hẹn, họ vẫn phải đối mặt với sự cạnh tranh từ các công ty khác đang phát triển các phương pháp điều trị FTD, bao gồm Alector (ALEC) và Denali Therapeutics (DNLI). Lecanemab của Alector đang trong các thử nghiệm giai đoạn cuối, mặc dù nó nhắm mục tiêu vào một con đường khác. Thị trường cho các phương pháp điều trị FTD được ước tính là hơn 1 tỷ USD hàng năm.

Các bước tiếp theo

Passage Bio có kế hoạch làm việc với FDA vào nửa cuối năm 2026 để thảo luận về lộ trình đăng ký cho PBFT02. Công ty cũng sẽ trình bày thêm dữ liệu từ thử nghiệm upliFT-D tại một hội nghị y khoa sắp tới.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.