Điểm chính:
MoonLake Immunotherapeutics hôm Chủ nhật đã công bố dữ liệu ở tuần thứ 52 từ chương trình Giai đoạn 3 VELA, cho thấy 67,2% bệnh nhân viêm tuyến mồ hôi mủ (hidradenitis suppurativa) từ trung bình đến nặng được điều trị bằng sonelokimab đạt được HiSCR75 — thước đo giảm ít nhất 75% số lượng áp xe và nốt viêm.
"Dữ liệu tuần 52 cuối cùng từ chương trình VELA xác nhận sức mạnh của SLK trên hầu hết, nếu không muốn nói là tất cả, các chỉ số quan trọng trong HS," ông Jorge Santos da Silva, nhà sáng lập kiêm giám đốc điều hành của MoonLake, cho biết trong một tuyên bố. "Cùng với sự thống nhất mà chúng tôi đã đạt được với FDA về chiến lược nhãn hiệu HS, những dữ liệu này củng cố tiềm năng cho một hồ sơ nhãn hiệu có tính khác biệt cao."
Trên cả hai thử nghiệm VELA-1 và VELA-2, 33,1% bệnh nhân đạt HiSCR100, nghĩa là loại bỏ hoàn toàn áp xe và nốt viêm, và 26,0% đạt IHS4-100, được định nghĩa là thuyên giảm viêm với mức giảm 100% áp xe, nốt viêm và đường rò. Kết quả nhất quán giữa hai nghiên cứu, với VELA-1 cho thấy 68,3% HiSCR75 và VELA-2 cho thấy 66,0% HiSCR75. So với một kháng thể đơn dòng ức chế IL-17A và IL-17F cạnh tranh, sonelokimab cho thấy tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng cao hơn khoảng 10 điểm phần trăm trên các chỉ số HiSCR75, HiSCR100 và IHS4-100, theo công ty.
Bệnh nhân được điều trị bằng sonelokimab báo cáo mức cải thiện trung bình 15,0 điểm trên thang điểm Chất lượng Cuộc sống của Bệnh nhân Viêm tuyến mồ hôi mủ, chuyển từ mức suy giảm "nghiêm trọng" sang "nhẹ" trên trung bình. Cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trên Chỉ số Chất lượng Cuộc sống Da liễu rộng hơn được ghi nhận ở 75,0% bệnh nhân VELA-1 và 69,4% bệnh nhân VELA-2. Gần một nửa số bệnh nhân — 46,5% — đã trải qua mức giảm ít nhất ba điểm về cơn đau da tồi tệ nhất trên Thang đánh giá số. Không có tín hiệu an toàn mới nào được phát hiện qua Tuần 52, và khoảng 90% bệnh nhân đã chuyển tiếp sang giai đoạn mở rộng nhãn mở kéo dài hai năm, xác nhận khả năng dung nạp của phác đồ 120 miligam mỗi bốn tuần một lần.
Dữ liệu tạm thời ở Tuần 24 từ thử nghiệm VELA-TEEN trên bệnh nhân vị thành niên từ 12 đến 17 tuổi cho thấy khoảng 68% đạt HiSCR75, 86% đạt HiSCR50 và 45% đạt HiSCR100, không có tín hiệu an toàn mới. Tỷ lệ đáp ứng ở thanh thiếu niên vượt quá tỷ lệ được thấy trong chương trình dành cho người trưởng thành tại các thời điểm tương đương, cho thấy can thiệp sớm có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh dẫn đến tổn thương mô không thể phục hồi.
MoonLake có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào cuối tháng 9 năm 2026, với thời điểm rõ ràng về ngày ấn định theo Đạo luật Phí sử dụng Thuốc theo toa (PDUFA) dự kiến vào cuối tháng 11 năm 2026. Công ty sẽ yêu cầu Xem xét Ưu tiên dựa trên hồ sơ của sonelokimab và dữ liệu thanh thiếu niên. Nếu được chấp thuận, Xem xét Ưu tiên có thể rút ngắn thời gian ra thị trường khoảng một phần tư; nếu không, MoonLake dự kiến ra mắt vào quý 3 hoặc quý 4 năm 2027.
Dữ liệu này định vị sonelokimab như một liệu pháp tiềm năng tốt nhất trong nhóm (best-in-class) trong thị trường viêm tuyến mồ hôi mủ được dự báo sẽ đạt 15 tỷ đô la Mỹ vào năm 2035, theo công ty. Cổ phiếu MoonLake đã tăng 45,75% từ đầu năm đến nay, mang lại cho công ty vốn hóa thị trường 1,41 tỷ đô la Mỹ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi hội thảo trực tuyến Ngày Nhà đầu tư của công ty vào ngày 22 tháng 6 để biết thêm hướng dẫn về kế hoạch thương mại hóa và các cột mốc sắp tới, bao gồm kết quả giữa năm 2026 của thử nghiệm Giai đoạn 3 IZAR-1 về viêm khớp vảy nến.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
