Moleculin Biotech Inc. báo cáo rằng ứng cử viên thuốc dẫn đầu của họ, Annamycin, không cho thấy độc tính trên tim đáng kể về mặt lâm sàng trong một phân tích tổng hợp trên 90 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) tái phát/kháng trị. Phát hiện này có thể vượt qua rào cản an toàn chính của các loại thuốc anthracycline truyền thống và giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng quan trọng ở các nhóm bệnh nhân đã qua nhiều đợt điều trị.
"Dữ liệu này củng cố thêm cơ sở lý luận lâm sàng cho Annamycin như một loại anthracycline khác biệt với tiềm năng vượt qua một trong những rào cản đáng kể nhất đối với việc điều trị AML," Walter Klemp, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Moleculin, cho biết trong một tuyên bố.
Phân tích này, được thực hiện bởi một phòng thí nghiệm ung thư tim mạch tại Cleveland Clinic và được trình bày chi tiết trong bản tóm tắt cho Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) 2026, đã xem xét dữ liệu từ năm thử nghiệm đã hoàn thành. Trong số 78 bệnh nhân có dữ liệu phân suất tống máu (ejection fraction) trước và sau điều trị có thể kiểm chứng, không có trường hợp nào phát triển rối loạn chức năng thất trái đáng kể về mặt lâm sàng. Đánh giá cũng cho thấy phân suất tống máu trung bình vẫn ổn định, không có mối liên hệ giữa liều tích lũy cao hơn và sự suy giảm tim mạch.
Các phát hiện này rất quan trọng cho lộ trình phía trước của Annamycin trong điều trị R/R AML, một thị trường mà bệnh nhân thường đã tiếp xúc với các liệu pháp bậc một có độc tính trên tim như daunorubicin. Bằng cách chứng minh hồ sơ an toàn thuận lợi, Moleculin (Nasdaq: MBRX) đặt mục tiêu định vị Annamycin như một lựa chọn khả thi sau khi các phác đồ dựa trên venetoclax thất bại, một phân khúc có các phương pháp điều trị hiệu quả hạn chế.
Một Cách Tiếp Cận Khác Biệt Đối Với AML
Annamycin là một anthracycline thế hệ tiếp theo, một loại tác nhân hóa trị mạnh được sử dụng rộng rãi trong điều trị bệnh bạch cầu. Tuy nhiên, việc sử dụng chúng thường bị hạn chế bởi độc tính trên tim tích lũy theo liều lượng. Moleculin đã thiết kế Annamycin để tránh các cơ chế kháng đa thuốc có thể làm hạn chế hiệu quả, đồng thời chế tạo phân tử này không gây độc cho tim. Dữ liệu từ EHA, cho thấy sự an toàn ngay cả ở liều lượng vượt quá giới hạn trọn đời thông thường, cung cấp sự hỗ trợ lâm sàng mạnh mẽ cho thiết kế có chủ đích này.
Công ty đã bắt đầu một nghiên cứu thiết kế thích ứng Giai đoạn 3 then chốt, thử nghiệm MIRACLE, để đánh giá Annamycin kết hợp với cytarabine ("AnnAraC") cho R/R AML. Điều này diễn ra sau một nghiên cứu Giai đoạn 1B/2 thành công đã mang lại sự tự tin cho công ty, cùng với ý kiến từ FDA, để tiến vào thử nghiệm giai đoạn cuối. Ngoài AML, Moleculin cũng đang phát triển Annamycin cho ung thư mô mềm di căn phổi và đang tiến triển các ứng cử viên khác trong lộ trình, bao gồm chất điều biến miễn dịch WP1066 cho khối u não và chất kháng chuyển hóa WP1122.
Mặc dù dữ liệu an toàn tim mạch là một bước tiến quan trọng, công ty lưu ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai của mình rằng họ sẽ cần nguồn tài chính bổ sung đáng kể để hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng và các phát hiện này vẫn cần sự theo dõi dài hạn cũng như các đánh giá quy định tiếp theo.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
