Merck được FDA phê duyệt phối hợp Keytruda-Welireg trong ung thư thận

Những điểm chính:

FDA đã phê duyệt Keytruba phối hợp với Welireg cho ccRCC bổ trợ sau phẫu thuật cắt thận
Thử nghiệm LITESPARK-022 Giai đoạn 3 cho thấy giảm 28% nguy cơ tái phát
Phác đồ kết hợp ức chế PD-1 và HIF-2alpha đầu tiên được phê duyệt

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt Keytruda (pembrolizumab) của Merck phối hợp với Welireg (belzutifan) để điều trị bổ trợ cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào thận thể sáng (ccRCC) có nguy cơ tái phát trung bình-cao hoặc cao sau phẫu thuật cắt thận, công ty cho biết hôm thứ Sáu.

Việc phê duyệt đánh dấu phác đồ kết hợp đầu tiên được cấp phép giữa chất ức chế PD-1 và chất ức chế yếu tố cảm ứng thiếu oxy-2 alpha (HIF-2alpha), đồng thời là lần phê duyệt đầu tiên cho Welireg trong ccRCC giai đoạn sớm hơn, Merck cho biết.

"Kết quả của thử nghiệm LITESPARK-022 đã chứng minh khả năng của pembrolizumab kết hợp với belzutifan trong việc giảm 28% nguy cơ tái phát bệnh, di căn hoặc tử vong, đây là một lựa chọn mới quan trọng cho những bệnh nhân này," Tiến sĩ Toni K. Choueiri, Giám đốc Trung tâm Ung thư Tiết niệu Sinh dục Lank tại Viện Ung thư Dana-Farber, cho biết.

Thử nghiệm LITESPARK-022 Giai đoạn 3 đã tuyển chọn 1.841 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên để nhận Welireg (120 mg uống mỗi ngày một lần) cộng với Keytruda (400 mg tiêm tĩnh mạch mỗi sáu tuần) hoặc Keytruda cộng với giả dược trong tối đa chín chu kỳ. Phác đồ kết hợp giảm 28% nguy cơ tái phát bệnh, di căn hoặc tử vong so với Keytruda cộng với giả dược (HR=0,72; KTC 95% 0,59-0,87; p=0,0003). Tỷ lệ sống không bệnh (DFS) ước tính ở thời điểm 24 tháng là 81% ở nhóm điều trị kết hợp so với 74% ở nhóm đối chứng. DFS trung vị không đạt được ở cả hai nhóm. Dữ liệu sống toàn bộ (OS) chưa chín muồi tại thời điểm phân tích trung gian.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra ở 30% bệnh nhân dùng phác đồ kết hợp, phổ biến nhất là viêm phổi (2%), thiếu oxy (1,9%) và viêm phổi mô kẽ (1,6%). Các tác dụng phụ gây tử vong xảy ra ở 1,1% bệnh nhân. Thông tin kê đơn của Welireg có cảnh báo đóng hộp về độc tính đối với phôi-thai, cũng như cảnh báo về thiếu máu nặng và thiếu oxy.

FDA cũng đã phê duyệt Keytruda Qlex (pembrolizumab và berahyaluronidase alfa-pmph), một công thức tiêm dưới da, phối hợp với Welireg cho cùng chỉ định. Liều khuyến cáo là 120 mg Welireg đường uống mỗi ngày một lần cùng với Keytruda hoặc Keytruda Qlex cho đến khi bệnh tái phát, xuất hiện độc tính không thể chấp nhận được hoặc trong 54 tuần.

Việc phê duyệt mở rộng danh mục ung thư của Merck trong lĩnh vực ung thư thận, nơi Keytruda đã có các chỉ định phê duyệt ở giai đoạn tiến triển đầu tiên kết hợp với axitinib và làm liệu pháp bổ trợ đơn trị cho RCC. Welireg, chất ức chế HIF-2alpha đầu tiên trong nhóm, đã tạo ra doanh thu 892 triệu đô la Mỹ trong năm 2025, theo hồ sơ thường niên của Merck. Phác đồ kết hợp hiện cạnh tranh trên thị trường ccRCC bổ trợ với phương pháp theo dõi tiêu chuẩn và đơn trị Keytruda, vốn đã được phê duyệt cho RCC bổ trợ vào năm 2021 dựa trên thử nghiệm KEYNOTE-564.

Cổ phiếu Merck đóng cửa ở mức 119,05 đô la Mỹ vào thứ Sáu, giảm 1,42%, phù hợp với đà giảm chung của thị trường.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.